賽諾菲思而贊獲批可用于罕見?、笮透曛x病治療

2017-09-28 來源：醫(yī)谷標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：近日，賽諾菲宣布思而贊（注射用伊米苷酶）已經(jīng)獲得中國國家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）批準(zhǔn)，增加慢性神經(jīng)病變型（Ⅲ型）戈謝病的治療適應(yīng)癥。

　　戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥（神經(jīng)鞘脂貯積癥），屬于常染色體隱性方式遺傳，因位于1號(hào)染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因的突變，造成體內(nèi)該酶的缺乏，細(xì)胞內(nèi)脂類分子無法正常代謝而堆積在溶酶體中，導(dǎo)致各種臨床表現(xiàn)。它是一種罕見的、進(jìn)行性的、危及生命的、多臟器損害的遺傳代謝性疾病，造成骨髓和臟器的功能改變，引起各種相應(yīng)的臨床癥狀。如不盡早治療，將顯著增加患者（尤其是兒童）進(jìn)行性多系統(tǒng)疾病的風(fēng)險(xiǎn)，生活質(zhì)量下降，殘疾，甚至死亡。

　　思而贊是一種由DNA基因重組技術(shù)人工合成的β-葡萄糖腦苷脂酶的類似物，它能夠補(bǔ)充戈謝病患者體內(nèi)缺乏的β-葡萄糖腦苷脂酶，將糖脂質(zhì)的葡萄糖腦苷脂水解成葡萄糖和腦苷脂，后者再依正常分解途徑變成細(xì)胞膜上的脂質(zhì)，從而減少葡萄糖腦苷脂在體內(nèi)的貯積。研究顯示，使用思而贊治療I型戈謝病6個(gè)月后，報(bào)告骨痛者減少了37.5%，能夠顯著提高患者生活質(zhì)量，改善生長發(fā)育。使用思而贊？治療24個(gè)月后，脾臟體積縮小50.9%，肝臟體積縮小30.8%，血紅蛋白平均增加2.4g/dL，血小板計(jì)數(shù)平均上升99.8%，臟器受累情況和血象得到了顯著改善和提高。

　　作為罕見病的一種，Ⅲ型戈謝病屬于慢性神經(jīng)系統(tǒng)病變型，其臨床癥狀除具有Ⅰ型戈謝病臨床表現(xiàn)（如脾臟腫大、肝臟增大、貧血、血小板減少、骨痛、骨危象）外，還有神經(jīng)性系統(tǒng)表現(xiàn)，如眼球運(yùn)動(dòng)障礙、共濟(jì)失調(diào)、肌陣攣癲癇、智力運(yùn)動(dòng)倒退等。本次增加后的適應(yīng)癥為：適用于確診為非神經(jīng)系病變型（I型）和慢性神經(jīng)病變型（III型）戈謝病，且有顯著非神經(jīng)系統(tǒng)病變臨床表現(xiàn)的患者的長期酶替代療法。

　　中國人民解放軍總醫(yī)院小兒內(nèi)科戈謝病診治專家孟巖表示：“Ⅲ型戈謝病，主要在兒童期至青春期間起病，患者脾臟腫大，貧血和血小板減少及發(fā)育落后與I型類似，這些非神經(jīng)系統(tǒng)的損害如不盡早治療，將造成患者生活質(zhì)量下降、殘疾，甚至過早死亡。思而贊在國內(nèi)獲批用于Ⅲ型戈謝病治療，不僅滿足了臨床醫(yī)生的迫切需要，為患兒及家庭帶來了希望，同時(shí)也讓我們對(duì)罕見病治療增強(qiáng)了信心。”

　　賽諾菲中國區(qū)總裁彭振科表示，賽諾菲多年來專注于包括罕見病在內(nèi)的患者研發(fā)并提供變革性的創(chuàng)新治療方案，自被批準(zhǔn)上市以來，以思而贊為代表的酶替代療法已經(jīng)成為戈謝病治療的金標(biāo)準(zhǔn)，有效改善了部分戈謝病患者的臨床癥狀與體征。希望此次思而贊新適應(yīng)癥的獲批，能幫助中國更多的罕見病患者及家庭改善生活質(zhì)量、減輕病痛，并帶來健康希望。

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1.房性心律失常(心房撲動(dòng)、心房纖顫轉(zhuǎn)律和轉(zhuǎn)律后竇性心律的維持)。 2.結(jié)性心律失常。 3.室性心律失常(治療危及生命的室性期前收縮和室性心動(dòng)過速以及室性心律過速或心室纖顫的預(yù)防)。 4.伴W-P-W綜合征的心律失常。依據(jù)其藥理學(xué)特點(diǎn)，胺碘酮適用于上述心律失常，尤其合并器質(zhì)性心臟病的患者(冠狀動(dòng)脈供血不足及心力衰竭)。

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