全國首例伯供侄半相合異基因造血干細胞移植治療粘多糖貯積癥

2017-08-21 來源：兒研所血液科標簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護膚

摘要：目前，我院血液科移植技術不僅可以用于治療血液、腫瘤疾病，還可用于原發(fā)性免疫缺陷病，遺傳代謝病的治療。我科室移植倉病房將陸續(xù)開展至15間，這將給更多具有移植適應癥的患兒帶來治愈的希望。

　　近期，首都兒研所血液科再創(chuàng)佳績，成功完成了全國首例Ⅳ型粘多糖貯積癥的伯供侄半相合異基因造血干細胞移植治療，這標志著我院血液科移植技術達到了國際領先水平。

　　粘多糖貯積癥是一組先天性粘多糖代謝障礙性疾病，由于遺傳性酶的缺乏，引起各組織中溶酶體內(nèi)酸性粘多糖的積聚，進而引起進行性損害的遺傳病。目前臨床可分為Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ、Ⅵ、Ⅶ、Ⅸ型。粘多糖癥的治療方法包括酶替代治療、造血干細胞移植術及基因治療。酶替代治療為終身藥物替代，費用昂貴，目前國內(nèi)沒有該藥物，在國外治療的年均治療費用也在百萬元以上，這使得許多患兒無法獲得酶替代治療；基因治療技術尚在研究階段。異基因造血干細胞移植術治療本病的機理是移植成功后的供者來源血細胞可產(chǎn)生溶酶體酶，從而達到治療效果。

　　之前，我院血液科早已成功開展了兩例Ⅱ型及一例Ⅰ型粘多糖貯積癥的異基因造血干細胞移植治療，取得顯著效果，這在業(yè)內(nèi)及粘多糖貯積癥的病友群里樹立了良好口碑。此例Ⅳ型粘多糖貯積癥患兒便是慕名而來。我院血液科醫(yī)務人員在師曉東主任的英明領導下，不斷攻克技術難關，成功完成了此例患兒的伯供侄半相合異基因造血干細胞移植治療，這在國內(nèi)尚屬首例。這例患兒移植前外周血溶酶體酶活性檢測為0，移植成功后酶活性已達到正常范圍，受累的組織器官功能均得到了明顯的改善。

　　患兒移植成功后酶活已達到正常范圍

　　目前，我院血液科移植技術不僅可以用于治療血液、腫瘤疾病，還可用于原發(fā)性免疫缺陷病，遺傳代謝病的治療。我科室移植倉病房將陸續(xù)開展至15間，這將給更多具有移植適應癥的患兒帶來治愈的希望。我科全體醫(yī)務人員也將在師主任的領導下，不斷開拓創(chuàng)新，攻堅克難，勇攀技術高峰，與患兒一起再創(chuàng)生命奇跡！

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