乳腺癌是女性常見惡性腫瘤，發(fā)病率逐年上升，且發(fā)病年齡呈年輕化趨勢。日前，由國家衛(wèi)生健康委員會中國人口宣傳教育中心和中國抗癌協(xié)會乳腺癌專業(yè)委員會（CBCS）共同主辦，羅氏制藥中國支持的“健康扶貧，關愛女性健康”全國20城貧困地區(qū)及基層乳腺癌規(guī)范化診療培訓及乳腺健康教育公益活動第九站走進內(nèi)蒙古，多位專家與百姓面對面交流，普及乳腺癌防治知識，呼吁加強藥物可及性和治療規(guī)范性，推動優(yōu)質醫(yī)療資源下沉。

“雙靶治療”獲益突出

研究顯示，約有20%~30%的乳腺患者呈HER2陽性，這部分患者疾病惡性程度高、轉移比例大、總生存期短、術后易復發(fā)及轉移，預后較差。目前，抗HER2單藥治療仍存在耐藥及易復發(fā)等問題，一線曲妥珠單抗藥物單獨應用對超過不到三成的HER2陽性轉移性乳腺癌患者無效，這些均與未完全阻斷HER2信號通路密切相關,HER2陽性乳腺癌仍存在未被滿足的臨床需求。

2018年12月17日，國家藥品監(jiān)督管理局批準帕妥珠單抗（帕捷特?）進口注冊申請，用于聯(lián)合曲妥珠單抗和化療治療具有高復發(fā)風險的HER2陽性早期乳腺癌患者的輔助治療。

從作用機制上看，HER家族的受體包括HER1、HER2、HER3及HER4，曲妥珠單抗可與HER2受體胞外結構域Ⅳ區(qū)結合阻斷HER2，帕妥珠單抗主要與HER2受體胞外結構域Ⅱ區(qū)結合，同時可阻斷HER2/HER3異源二聚化產(chǎn)生的信號通路。因此，“雙靶治療”聯(lián)合用藥可發(fā)揮協(xié)同作用，更全面阻斷HER2信號傳導。

臨床循證數(shù)據(jù)分析，眾多研究證實，帕妥珠單抗聯(lián)合曲妥珠單抗“雙靶”抗HER2治療方案在新輔助治療、輔助治療及轉移性乳腺癌的一線治療上均具備療效顯著且不良反應少的優(yōu)點，從而為臨床治療提供了療效更好的方案選擇。

重慶醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院內(nèi)分泌乳腺外科厲紅元介紹，循證數(shù)據(jù)已經(jīng)證實“雙靶治療”能夠給患者帶來生存獲益。“例如APHINITY研究、NeoSphere研究和針對亞洲人群的PEONY研究等，均探討了帕妥珠單抗+曲妥珠單抗聯(lián)合多西他賽/標準化療，治療早期/局部晚期HER2陽性乳腺癌的結果，顯示出病理完全緩解（pCR）提升和無疾病生存期（DFS）獲益，證實了‘雙靶治療’具備的優(yōu)勢。”

臨床關注藥物可及

早期乳腺癌治療意義在于避免患者發(fā)生復發(fā)轉移，帕妥珠單抗是近十年來在國內(nèi)獲批的唯一可以在曲妥珠單抗基礎上進一步降低復發(fā)轉移風險的早期治療藥物。然而，帕妥珠單抗正面對著當年曲妥珠單抗相同的藥物可及性挑戰(zhàn)，鑒于中國上市較晚，我國多數(shù)省市尚未將帕妥珠單抗納入報銷，許多患者的用藥依從性受到了影響。

中國抗癌協(xié)會乳腺癌專業(yè)委員會主任委員任國勝指出，乳腺癌早期診斷、早期治療能夠獲得非常好的效果。“臨床研究數(shù)據(jù)顯示，美國早期乳腺癌的五年生存率可以超過98%，而其它腫瘤的五年生存率僅為20%~40%。”

2017年曲妥珠單抗進入醫(yī)保目錄，極大減輕乳腺癌患者經(jīng)濟負擔。任國勝表示，新藥和新技術產(chǎn)生是醫(yī)學進步的具體表現(xiàn)，以曲妥珠單抗為例，藥物的臨床應用，給乳腺癌的輔助治療、新輔助治療及轉移性乳腺癌靶向治療等方面均帶來了顯著獲益。“新藥物進入醫(yī)保目錄，將極大提升藥物可及性。”

在藥物經(jīng)濟學的視角，“雙靶治療”無疾病生存和總生存的獲益可以轉換為患者質量調(diào)整生命年（QALY）提升。研究顯示，“雙靶治療”較曲妥珠單抗的“單靶治療”提高了約1.04個QALY；“雙靶治療”總成本增加主要來自于帕妥珠單抗的藥費，但“雙靶治療”可以避免疾病復發(fā)，所節(jié)約的醫(yī)療成本會抵消一部分早期用藥成本；同時，“雙靶治療”避免復發(fā)轉移使患者維持在生命質量較高的無疾病生存狀態(tài)，避免患者和照料者誤工引起的勞動力損失，節(jié)約間接成本。

早期是乳腺癌患者唯一治愈機會，且早期治療整體費用遠低于晚期，及時給與患者更有效果的治療，阻止病情發(fā)展到晚期，也將大大降低醫(yī)療成本及緊張的公共醫(yī)療資源。

提高帕妥珠單抗藥物可及性，讓廣大患者能夠真正使用上這些好藥，還需要政府和企業(yè)一起多方努力，共同推動藥品價格的下降和醫(yī)保目錄的調(diào)整，讓廣大患者真正能夠使用上創(chuàng)新的救命藥。