上周五，輝瑞宣布口服Janus激酶（JAK）抑制劑托法替尼（tofacitinib）治療潰瘍性結(jié)腸炎的積極臨床結(jié)果，這項(xiàng)名為OCTAVESustain的試驗(yàn)是該適應(yīng)癥的第三個(gè)3期臨床：在長達(dá)52周的研究里，研究人員評(píng)估了5毫克和10毫克托法替尼，每日2次，作為維持性治療方案用于中度至重度潰瘍性腸炎成人患者。他們曾在先前該適應(yīng)癥的OCTAVEInduction1或OCTAVEInduction2臨床研究里接受過并完成了基于托法替尼的治療。

　　潰瘍性結(jié)腸炎在全世界范圍里影響數(shù)以百萬計(jì)患者，是一種往往導(dǎo)致病人虛脫的慢性腸道炎癥性疾病。其病因是由于環(huán)境、遺傳傾向、免疫反應(yīng)、結(jié)腸或小腸腸道微生物等多種因素之間相互復(fù)雜作用而造成的，并且可引起腹痛、發(fā)熱、消瘦和慢性出血性腹瀉。高達(dá)三分之一的潰瘍性結(jié)腸炎患者往往由于治療不完全成功，或出現(xiàn)并發(fā)癥。在這些情況下，手術(shù)切除結(jié)腸方案可以被考慮。然而，即便在手術(shù)后，某些癥狀依然存在。因此，治療潰瘍性結(jié)腸炎領(lǐng)域仍存在著大幅度未滿足的醫(yī)療需求。

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　　輝瑞旗下的托法替尼便大有希望可以用于潰瘍性結(jié)腸炎。作為一種新穎的口服JAK抑制劑，托法替尼最早于2012年11月獲得美國FDA批準(zhǔn)，也是首個(gè)治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的口服JAK抑制劑，目前也正被用于多種免疫性疾病的研究型治療。該藥由輝瑞科學(xué)家自主發(fā)現(xiàn)和開發(fā)，旨在抑制在多種慢性炎癥性疾病中發(fā)揮了關(guān)鍵作用的JAK通路。通過抑制JAK信號(hào)通路，托法替尼能夠降低細(xì)胞因子信號(hào)傳導(dǎo)、受其誘導(dǎo)的基因表達(dá)及其細(xì)胞激活。

　　上述OCTAVESustain是一個(gè)3期、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、平行組及涉及多中心的研究。共有593例患者隨機(jī)服用5毫克、10毫克托法替尼或安慰劑，經(jīng)52周療程，接受5毫克、10毫克托法替尼患者與安慰劑組相比，主要療效終點(diǎn)顯著提高。OCTAVESustain的詳細(xì)分析，包括額外的有效性和安全性數(shù)據(jù)，將在今后的科學(xué)會(huì)議上被予以公布。

　　輝瑞炎癥與免疫部門的首席開發(fā)官M(fèi)ichaelCorbo博士表示說：“潰瘍性結(jié)腸炎是一種慢性、致衰炎性疾病，難以治療。目前只有數(shù)量有限的治療方案，患者們需要更多的選擇。這些臨床研究結(jié)果，加上先前公布的積極數(shù)據(jù)，是非常鼓舞人心的。如果獲得批準(zhǔn)，托法替尼將成為一個(gè)有效的新型口服治療選擇，可用于誘導(dǎo)緩解和維持治療的兩個(gè)方面。我們很自豪地推進(jìn)我們的臨床開發(fā)計(jì)劃，因?yàn)槲覀兊墓ぷ鳛闈冃越Y(jié)腸炎病人帶來了潛在的新型治療選擇，改善了他們的日常生活。”