2014上半年，歐洲藥品管 理局(EMA)人用藥品委員會(CHMP)共推薦批準39個藥品的上市申請 (marketingauthorizationapplication，MAA)，相比2013年同期有所下降，超過2/3的申請者在藥物研發(fā)階段收到 過EMA的“科學(xué)意見(scientificadvice)”，這個比例相比2013年的50%有明顯提高，特別是在批準的創(chuàng)新藥中，大約有4/5的申請 者都收到過科學(xué)意見。

　　創(chuàng)新藥物的批準

　　針對醫(yī)療需求遠未得到滿足的疾病，CHMP在2014上半年批準了多個用于無藥可用類疾病或者是療效較現(xiàn)有藥物有明顯提升的創(chuàng)新藥物，包括GSK的黑色素瘤藥物Mekinist(trametinib)，羅氏的 慢性慢性淋巴細胞白血病藥物Gazyvaro(obinutuzumab),Takeda的炎性腸病藥物 Entyvio(vedolizumab),BMS的抗感染藥物Daklinza(daclatasvir),PTC公司的杜氏肌營養(yǎng)不良藥物 Translarna(ataluren)和強生的罕見癌癥藥物Sylvant(siltuximab)。

　　特殊審批

　　過去3年，歐盟批準的孤兒藥數(shù)量穩(wěn)步上升。2014上半年CHMP推薦批準了8個孤兒藥，其中有3個藥物獲得的是有條件批準 (conditionalapproval)，但在歐盟作出最終審批決定前，其申請人自行要求撤回申請。有條件批準是歐盟的一個特殊審批機制，主要是針對醫(yī)療需求未能得到滿足或者威脅患者生命的重大疾病，允許使用尚不充分但能顯示臨床獲益大于風(fēng)險的臨床數(shù)據(jù)支持批準某個藥物。正是通過這個機制，歐盟在 2014上半年批準了首個Duchenne型肌營養(yǎng)不良藥物Translarna。CHMP還以加速審批的方式批準了強生公司用于治療罕見癌癥的單抗藥物 Sylvant(siltuximab，靶向IL-6的單抗)和BMS公司的丙肝藥物Daklinza(daclatasvir)。