人工智能（artificialintelligence，AI）輔助藥物開(kāi)發(fā)的典型例子是武田制藥與Numerate公司的合作，武田制藥將利用Numerate公司的AI組件來(lái)尋找腫瘤、胃腸疾病和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的小分子藥物。羅氏制藥子公司基因泰克與GNSHealthcare公司也達(dá)成了一項(xiàng)協(xié)議，基因泰克將使用GNSHealthcare的AI平臺(tái)，以更好地了解何種因素影響了腫瘤藥物的療效。

2017年5月，Exscientia公司與賽諾菲公司簽訂了一項(xiàng)協(xié)議，其中包含了高達(dá)2.8億美元的分期付款。Exscientia將為賽諾菲提供化合物設(shè)計(jì)服務(wù)。這一趨勢(shì)表明，制藥行業(yè)對(duì)AI的長(zhǎng)期懷疑態(tài)度正轉(zhuǎn)為真正的興趣，這可能是因?yàn)锳I有望解決該行業(yè)的主要痛點(diǎn)：臨床失敗率較高。

制藥行業(yè)愿意考慮AI的做法，反映了這樣一種現(xiàn)實(shí)，即藥物發(fā)現(xiàn)是費(fèi)力、耗時(shí)的，而且不是特別有成效。在臨床成功率方面，持續(xù)20年的下降趨勢(shì)最近才有所改善。盡管如此，目前只有十分之一的藥物進(jìn)入了1期臨床試驗(yàn)。BenevolentAI子公司BenevolentBio的CEOJackieHunter說(shuō)，“一半的失敗是由于缺乏療效，這說(shuō)明，我們沒(méi)有選好正確的靶標(biāo)。”

那些一直在觀望AI的公司現(xiàn)在也加入了進(jìn)來(lái)。最著名的藥物發(fā)現(xiàn)機(jī)器學(xué)習(xí)模型也許是IBM的沃森。IBM于2016年12月與輝瑞公司簽署了一項(xiàng)協(xié)議，以幫助輝瑞公司發(fā)現(xiàn)腫瘤免疫藥物。IBM的沃森通過(guò)對(duì)大量的文本數(shù)據(jù)進(jìn)行分類(lèi)，提供快速的分析，從而發(fā)現(xiàn)藥物，并通過(guò)對(duì)大量實(shí)驗(yàn)室數(shù)據(jù)、臨床報(bào)告和科學(xué)文獻(xiàn)進(jìn)行分類(lèi)來(lái)檢驗(yàn)假設(shè)。BenevolentAI也采用了類(lèi)似的方法來(lái)挖掘研究文獻(xiàn)和專(zhuān)有研究數(shù)據(jù)庫(kù)。

生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)的爆炸式增長(zhǎng)推動(dòng)了業(yè)界對(duì)AI的興趣。海量數(shù)據(jù)促使科學(xué)家們尋找能夠幫助他們駕馭大量信息的學(xué)習(xí)算法。

許多對(duì)AI藥物研發(fā)的興奮之情已從其他領(lǐng)域外溢出來(lái)。機(jī)器視覺(jué)領(lǐng)域已產(chǎn)生了復(fù)雜的多層人工神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，被稱(chēng)為深度學(xué)習(xí)算法，可以用來(lái)模擬實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)和文本數(shù)據(jù)的生物處理過(guò)程。

耶魯大學(xué)的MarkGerstein說(shuō)，過(guò)去，人們沒(méi)有足夠的數(shù)據(jù)來(lái)正確地訓(xùn)練深度學(xué)習(xí)算法。現(xiàn)在，研究人員已經(jīng)能夠建立大規(guī)模的數(shù)據(jù)庫(kù)，并利用這些算法處理數(shù)據(jù)。

Numerate公司是越來(lái)越多的AI公司之一，這些公司利用這些海量數(shù)據(jù)，將其應(yīng)用于藥物發(fā)現(xiàn)。Numerate的CEOGuidoLanza說(shuō)，“我們把AI應(yīng)用到化學(xué)設(shè)計(jì)上”。Numerate將通過(guò)虛擬化合物篩選、設(shè)計(jì)和優(yōu)化化合物及對(duì)吸收、分布、代謝和排泄與毒性的建模，為武田制藥公司提供臨床試驗(yàn)的候選藥物。

學(xué)術(shù)實(shí)驗(yàn)室也在擁抱AI工具。2017年4月，Atomwise公司推出了“AI分子篩選獎(jiǎng)勵(lì)計(jì)劃”，該計(jì)劃將向多達(dá)100所大學(xué)的研究實(shí)驗(yàn)室免費(fèi)提供72種潛在的治療性化合物。Atomwise是多倫多大學(xué)的衍生公司，其在2015年與默克公司結(jié)成聯(lián)盟。Atomwise將利用它的AtomNet平臺(tái)來(lái)篩選1000萬(wàn)個(gè)分子，為每個(gè)實(shí)驗(yàn)室提供72種化合物，這些化合物針對(duì)的是實(shí)驗(yàn)室選擇的特定靶標(biāo)。

日本政府于2016年啟動(dòng)了一個(gè)以日本“K”超級(jí)計(jì)算機(jī)為中心的研究聯(lián)盟，以提高數(shù)十家當(dāng)?shù)毓竞蜋C(jī)構(gòu)的藥物發(fā)現(xiàn)效率。其中包括武田制藥、富士通、日本電氣公司、京都大學(xué)醫(yī)院及日本理化研究所Riken。

上海一家科技公司與耶魯大學(xué)的研究人員合作進(jìn)行了一項(xiàng)研究，該研究使用了上海這家公司的深度學(xué)習(xí)算法來(lái)識(shí)別血管生長(zhǎng)的關(guān)鍵機(jī)制。這一結(jié)果可能有助于發(fā)現(xiàn)抑制腫瘤血管的藥物。

大學(xué)研究實(shí)驗(yàn)室的AI專(zhuān)業(yè)知識(shí)已催生了一批致力于加速藥物研發(fā)的AI初創(chuàng)公司和合作項(xiàng)目。InsilicoMedicine公司公布了ALS.AI，這是一個(gè)致力于肌萎縮側(cè)索硬化癥的個(gè)性化藥物發(fā)現(xiàn)和生物標(biāo)記物開(kāi)發(fā)平臺(tái)。這家公司專(zhuān)門(mén)研究生成式對(duì)抗網(wǎng)絡(luò)，這是一種深度學(xué)習(xí)算法，使兩個(gè)神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)互相對(duì)抗；一個(gè)網(wǎng)絡(luò)（生成網(wǎng)絡(luò)）試圖模仿真實(shí)樣本，并將其改善，直到第二個(gè)網(wǎng)絡(luò)（判別網(wǎng)絡(luò)）無(wú)法區(qū)分真實(shí)樣本和生成網(wǎng)絡(luò)的輸出結(jié)果。

該公司對(duì)一個(gè)轉(zhuǎn)錄組學(xué)和轉(zhuǎn)錄反應(yīng)數(shù)據(jù)庫(kù)（其數(shù)據(jù)來(lái)自不同分子培養(yǎng)的人類(lèi)細(xì)胞系）使用了該工具，以預(yù)測(cè)分子的治療特性。InsilicoMedicine公司的CEOAlexZhavoronkov說(shuō)，“我們主要是觀察正常組織和受疾病影響的組織之間的基因表達(dá)變化，然后研究哪種分子可以逆轉(zhuǎn)這一特征。”AI通過(guò)將算法應(yīng)用于表型和定性分析，還具有加速臨床前開(kāi)發(fā)的潛力，這可能需要幾個(gè)星期，或者數(shù)月。