心臟病
1:修復受損的心臟組織
目的:利用干細胞修復心臟病發(fā)作時受損的心臟組織。
功效:這項研究處于早期階段,其重點是安全而非實效。
案例:一些臨床試驗的病人已經(jīng)有所改善。一項早期試驗報告說,根據(jù)自己的心臟干細胞進行干細胞輸注的患者心臟功能得以改善。
在另一個試驗中,病人注射了干細胞后,心臟受損組織開始愈合。
2:生長心血管
目標:血管新生——新生血管的生長。
功效:包括骨髓、臍帶血和脂肪組織在內(nèi)的干細胞已經(jīng)被證明能刺激毛細血管的生長。
理論上,這可能有助于治療心臟病和心臟病發(fā)作的傷害,并避免需要截肢的肢體供血不足。
在對血管內(nèi)皮干細胞的早期試驗中,這種方法是安全的,但還沒有明確的證據(jù)證明患者受益。
另一種方法是使用成人骨髓干細胞,克利夫蘭一家名為Athersys的機構(gòu)正在進行這方面的初步測試。
案例:四歲的AngelaIrizarry,出生時有一個致命的缺陷,心臟泵血很難到達身體每個角落。
耶魯大學的外科醫(yī)生利用Angela的骨髓干細胞培育出一條新的血管來繞過心臟的缺損部位。
這仍然是一個實驗性的過程,但Angela迄今為止恢復得很好。據(jù)耶魯大學的一位女發(fā)言人說,她的父母希望Angela今年秋天能入學。
眼病
1:角膜疾病
目標:使用角膜緣干細胞(取自患者角膜外緣)改善角膜病患者的視力。
功效:英國的一項研究得出結(jié)論,移植角膜緣干細胞“是一種能夠重建角膜表面并恢復患者視力的安全有效的方法。”
2:黃斑病癥
目標:使用人類胚胎干細胞制造專門的細胞來幫助治療Stargardt黃斑營養(yǎng)不良和干性黃斑變性。
功效:測試正在進行中,但仍處于初期階段。美國生物技術公司AdvancedCellTechnology正在進行試驗。
案例:已經(jīng)報道2例患者的治療結(jié)果,這是Stargardt黃斑營養(yǎng)不良和干性黃斑變性的每個臨床試驗中的第一例。
兩名患者都沒有出現(xiàn)副作用。非營利性再生醫(yī)學聯(lián)盟在其“2012年度行業(yè)報告”中指出,他們的“愿景是達到持續(xù)四個月以上的治療效果”。
目的:利用干細胞來戰(zhàn)勝1型糖尿病。
功效:用患者自己的干細胞制造稱為β細胞的胰腺細胞,可以根據(jù)需要為1型糖尿病患者釋放胰島素。如果成功,治療可以使患者免受胰島素注射。
案例:在早期的研究中,使用患者自身干細胞和藥物來抑制免疫系統(tǒng)的實驗過程中,幫助15名患有1型糖尿病的青少年的胰島素水平平均停留約1.5年。
腦卒中
目標:用干細胞來抵消中風造成的腦損傷。
正在做什么:蘇格蘭正在進行一項臨床試驗。
這項試驗被稱為“雙魚座”(中風干細胞的試驗研究),涉及12名因血液凝塊(最常見中風)而中風的男性。
這項研究的目的是測試安全性。
如果安全的話,長期的目標是修復腦卒中受損區(qū)域的組織,并逆轉(zhuǎn)中風導致的殘疾(例如運動、記憶、注意力、言語、語言或日常生活方面的問題)。
它能用嗎?
到目前為止,該試驗是安全的。
截至2012年6月,已有六名患者接受了干細胞注射。治療未引起無細胞相關的不良事件,也沒有任何病人的健康惡化。
脊髓損傷
目標:使用干細胞治療患有不同程度癱瘓患者的慢性脊髓損傷。
正在做什么:正在進行一項初步試驗,使用成人神經(jīng)干細胞。
這項試驗正在瑞士蘇黎世大學進行,將涉及12名胸部脊髓損傷患者。將干細胞直接移植入患者的脊髓,手術后12個月隨訪。
它能用嗎?
2009年,巴西圣保羅大學醫(yī)學院的科學家發(fā)表了一項涉及39名慢性脊髓損傷患者的研究。
他們從患者的血液中取出干細胞,并將細胞送回患者腿部的股動脈。
研究人員表示該療法是安全的,26名患者(66%)的刺激反應有所改善。
帕金森
帕金森干細胞治療的兩個臨床試驗被列在美國國立衛(wèi)生研究院的臨床試驗網(wǎng)站上。
其中一項試驗是在中國,使用的是患者自身骨髓的干細胞。
另一項在墨西哥上市的試驗使用了患者脂肪的干細胞。
阿爾茲海默病
干細胞研究已經(jīng)在小鼠身上進行,而在阿爾茨海默病患者中則沒有。
ASL
目的:測試向脊髓輸送胚胎干細胞的安全性。
正在做的是:這項試驗正在埃默里大學進行,由密歇根大學的EvaFeldman領導。
它能工作嗎?
到目前為止,已有三名患者獲得了干細胞手術,并未出現(xiàn)副作用,所以FDA批準他們接受第二次治療。
這個試驗的目的不是看試驗是否改善了他們的ALS,只是為了看看它是否安全。
不僅僅是心腦眼類疾病,干細胞的臨床治療在「免疫系統(tǒng)疾病」和「癌癥」方面也紛紛展開了臨床試驗。
多發(fā)性硬化癥
目標:使用干細胞抑制,然后重設免疫系統(tǒng),用于治療多發(fā)性硬化癥。
目前正在做的是:臨床試驗包括抑制多發(fā)性硬化癥患者的免疫系統(tǒng),然后移植成體干細胞來重建免疫系統(tǒng)。
它能用嗎:現(xiàn)在知道還為時過早。然而,意大利的研究顯示出一些成功。
意大利熱那亞大學的研究人員對74名多發(fā)性硬化癥患者進行了研究。首先,他們的免疫系統(tǒng)受到抑制。然后他們移植了自己的造血干細胞。兩名患者死于“移植相關的原因”,研究人員報告說。五年后,66%的患者保持穩(wěn)定或好轉(zhuǎn)。
這項研究的結(jié)論是,該療法對抑制常規(guī)治療無效的侵襲性多發(fā)性硬化癥患者有著持續(xù)的效果,并且“還可以導致持續(xù)的臨床改善”,特別是對復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥患者。
癌癥
成膠質(zhì)細胞瘤
目標:神經(jīng)干細胞正被用于臨床試驗,目的是破壞腦膠質(zhì)瘤。
正在做什么:加利福尼亞州的醫(yī)療中心希望之城(HopeofHope)正在對神經(jīng)干細胞進行基因修飾,以制造一種能將無毒藥物(5-氟胞嘧啶或5-FC)轉(zhuǎn)化為治療癌癥的藥物(5-氟尿嘧啶或5-FU)。
研究人員將修改過的神經(jīng)干細胞注入患者的大腦,希望干細胞能夠傳播到腫瘤并鎖定在其上。
當5-FC到達腫瘤部位時,附著的干細胞幫助將其轉(zhuǎn)化為癌癥藥物5-FU。目標是縮小或破壞膠質(zhì)母細胞瘤,同時避免身體的其他部分受到毒性影響。
白血病和其他血液疾病
干細胞(來自骨髓和臍帶血)的最初用途之一是治療血液和免疫紊亂。
骨髓或臍帶血移植已成為這些病癥中的一些標準治療手段。
在國家骨髓捐贈計劃網(wǎng)站上有現(xiàn)在可以用造血(血液形成)干細胞治療的疾病名單。名單包括各種白血病和淋巴瘤。