近日，美國食品與藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)了一種靶向治療新藥，用于治療有FLT3基因變異的成人復(fù)發(fā)性或難治性急性髓細(xì)胞白血病。“FDA官方網(wǎng)站顯示，該藥物名為Xospata，有效成分為gilteritinib。”12月2日，中國醫(yī)科大學(xué)航空總醫(yī)院腫瘤血液科主任醫(yī)師董文川在接受科技日?qǐng)?bào)記者采訪時(shí)表示。

對(duì)腫瘤細(xì)胞進(jìn)行特異性識(shí)別

白血病是造血干細(xì)胞惡性克隆性疾病，也稱“血癌”，分為急性白血病和慢性白血病。急性白血病發(fā)病急，病程短，若不接受治療，患者平均生存期僅3個(gè)月左右，甚至可能在診斷數(shù)天后死亡。

急性白血病通常又細(xì)分為急性淋巴細(xì)胞白血?。ǘ嘁妰和┖图毙运杓?xì)胞白血病（多見成人），我國后者的發(fā)病率為前者的2倍多。因此，急性髓細(xì)胞白血病在白血病治療中較為棘手。

急性髓細(xì)胞白血病是髓系造血干細(xì)胞的惡性增殖。目前，對(duì)其主要的治療手段為化療和造血干細(xì)胞移植，但臨床療效顯示，患者長期存活率低——60歲以下適合治療的急性髓細(xì)胞白血病病人5年存活率僅約40％。眾多該病患者中，僅有少部分能夠幸運(yùn)存活5年以上，治療觀察中還會(huì)時(shí)刻面臨著白血病復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)和化療耐藥的問題，患者本身承受著痛苦的疾病折磨，其整個(gè)家庭也籠罩在難見希望的陰霾中。

常規(guī)的化療藥物無法對(duì)腫瘤細(xì)胞進(jìn)行精準(zhǔn)的特異性識(shí)別，在殺死腫瘤細(xì)胞的同時(shí)，很多身體正常細(xì)胞也被無差別攻擊，可謂“殺敵一千、自損八百”。近年，隨著科學(xué)研究不斷進(jìn)步，能準(zhǔn)確識(shí)別腫瘤細(xì)胞的“精準(zhǔn)打擊武器”——靶向藥物問世，為白血病在內(nèi)的多種惡性腫瘤治療提供了新的思路。Xospata正是以FLT3基因變異為靶點(diǎn)的精準(zhǔn)治療藥物。

現(xiàn)有技術(shù)方便檢測(cè)FLT3變異

“有關(guān)研究提示，約25％—30％的成人急性髓細(xì)胞白血病存在FLT3基因變異。”北京清華長庚醫(yī)院血液腫瘤科主任醫(yī)師李昕權(quán)告訴記者，F(xiàn)LT3基因?qū)儆冖笮褪荏w酪氨酸激酶家族成員，具有促進(jìn)細(xì)胞增殖、抑制細(xì)胞凋亡的作用。存在FLT3基因變異的患者治療療效、預(yù)后往往不佳，即便常規(guī)治療病情得到緩解后，其復(fù)發(fā)的可能性也比較大。

李昕權(quán)表示，在眾多基因變異中，人們發(fā)現(xiàn)FLT3基因變異后酪氨酸激酶活性增強(qiáng)，因此，針對(duì)抑制其活性的精準(zhǔn)治療藥物，自然成為白血病治療的又一新靶向藥物。Xospata的治療作用正是抑制酪氨酸激酶活性，從而抑制白血病細(xì)胞增殖，讓部分患者獲得更好的療效。

“FLT3基因變異在急性髓細(xì)胞白血病的發(fā)展中具有重要的病理生理作用，且現(xiàn)有技術(shù)可以方便地檢測(cè)其存在，因此可用于患者常規(guī)檢測(cè)，指導(dǎo)臨床治療及預(yù)后。”董文川表示，當(dāng)白血病經(jīng)治療獲得完全緩解后，還可以通過檢測(cè)FLT3基因變異是否存在，判斷患者體內(nèi)白血病細(xì)胞是否殘留，以預(yù)測(cè)疾病復(fù)發(fā)的可能，及早進(jìn)行治療干預(yù)。

FLT3基因緣何變異仍未知

雖然許多研究已證實(shí)FLT3基因變異與急性髓細(xì)胞白血病有著千絲萬縷的關(guān)系，但究竟何種原因?qū)е略摶蜃儺惾允请y解之謎。“白血病病因至今也尚未揭示，可能涉及多方面因素，如遺傳、環(huán)境、生活方式等，錯(cuò)綜復(fù)雜，還需不斷地探討和研究。”李昕權(quán)說。

白血病的病因仍未浮出水面，有針對(duì)性的一級(jí)預(yù)防也只是“紙上談兵”，但在董文川看來，防治疾病講究的是先“防”后“治”，“防”始終處于重要的地位，這種地位在高危害性的腫瘤等疾病面前尤為關(guān)鍵。因此“廣撒網(wǎng)”式的預(yù)防十分必要，如生活工作中避免接受意外放射、遠(yuǎn)離有毒化學(xué)試劑、避免病毒感染等；同時(shí)也應(yīng)養(yǎng)成健康的生活習(xí)慣、及時(shí)舒緩工作壓力、保持心情舒暢、戒煙限酒等。