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血管性水腫新藥3期成功,有望成首個皮下預防療法

摘要:HAE是一種危及生命的遺傳病,由于體內(nèi)缺少或含有故障性的C1-INH蛋白分子造成。C1-INH的功能不足導致體內(nèi)液體積累,引起相當大的組織腫脹,稱為血管性水腫。

  今天,生物制藥公司CSLBehring宣布,COMPACT臨床研究結(jié)果發(fā)表在了《NewEnglandJournalofMedicine》雜志上。這是一項評估安全性和功效的關(guān)鍵性3期研究,使用一種新型皮下自給的C1-Esterase抑制劑(C1-INH)CSL830來預防遺傳血管性水腫(HAE)。該研究達到了其主要療效終點,顯著減少HAE的時間歸一化數(shù)量。此外,該研究還達到了其次要終點,包括應答者率和救援藥物使用次數(shù)。如果獲得FDA批準,CSL830將是首個針對HAE的皮下預防療法。

  HAE是一種危及生命的遺傳病,由于體內(nèi)缺少或含有故障性的C1-INH蛋白分子造成。C1-INH的功能不足導致體內(nèi)液體積累,引起相當大的組織腫脹,稱為血管性水腫。HAE攻擊可以影響身體的許多部位,并可以擴散到多個部位,包括面部、腹部、喉和四肢。患有HAE腹部發(fā)作的患者可能經(jīng)歷由腸壁腫脹所引起的極度疼痛、腹瀉、惡心和嘔吐發(fā)作。涉及面部或喉嚨的HAE攻擊則可導致氣道關(guān)閉和窒息,如果未經(jīng)治療,甚至可能導致死亡。

  作為一種人源化的C1-Esterase抑制劑,CSL830是新型的在研皮下治療手段,可有效代替患者體內(nèi)所缺失或發(fā)生故障的C1-INH蛋白。2016年8月30日,CSLBehring宣布美國FDA接受了CSL830的生物制劑許可申請。

  該論文提供了兩個16周治療期間評估I/II型HAE患者的3期隨機有效性研究的詳細數(shù)據(jù)。該研究包括了預防性給予CSL830患者的攻擊次數(shù),需要HAE救援藥物的次數(shù);兩者均減少。取決于施用的劑量,HAE發(fā)作率中位數(shù)降低了89%和95%(分別為40IU/kg和60IU/kg劑量)。另外,40%的較高劑量的患者完全沒有發(fā)作;一般來說,總體上患者體驗的HAE癥狀較少且溫和。在研究期間,60IU/kg劑量的患者沒有發(fā)生喉部發(fā)作。

  CSLBehring公司的首席科學官兼研發(fā)總監(jiān)AndrewCuthbertson博士補充說道:“盡管醫(yī)療行業(yè)已經(jīng)采取了大量措施來提供針對HAE的現(xiàn)有治療方案,但是仍然需要創(chuàng)新的治療方法來預防這種潛在危及生命的疾病。這些研究結(jié)果證明了CSL830的前景:通過自身皮下治療可靠地預防攻擊,顯著改變了HAE患者的生命潛力。CSLBehring感謝所有參與本研究患者的勇氣和合作?;颊吆脱芯酷t(yī)師的合作伙伴關(guān)系使該臨床計劃成為可能,如果沒有他們,試驗就不能進展。”

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