根據(jù)一項(xiàng)新的研究，在小鼠體內(nèi)，沉默基因Nrl會(huì)阻止視網(wǎng)膜退行性疾病中的細(xì)胞丟失。這一發(fā)現(xiàn)可能導(dǎo)致人們開(kāi)發(fā)出新的療法來(lái)阻止視網(wǎng)膜色素變性等人類疾病中的視力喪失。這項(xiàng)研究是由來(lái)自美國(guó)國(guó)家眼科研究所（NEI）的研究人員開(kāi)展的。相關(guān)研究結(jié)果于2017年3月14日在線發(fā)表在NatureCommunications期刊上，論文標(biāo)題為“NrlknockdownbyAAV-deliveredCRISPR/Cas9preventsretinaldegenerationinmice”。NEI是美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院（NIH）的一部分。
在眼球后的視網(wǎng)膜組織含有兩種類型的感光細(xì)胞：視桿細(xì)胞（能感受弱光）和視錐細(xì)胞（主司晝視覺(jué)，有色視覺(jué)）。它們能夠?qū)⒐廪D(zhuǎn)化為發(fā)送到大腦中的電信號(hào)?；蛲蛔冎饕绊懸晽U細(xì)胞，導(dǎo)致夜盲癥，如視網(wǎng)膜色素變性中觀察到的視力喪失。然而，鑒于視桿細(xì)胞也給視錐細(xì)胞提供至關(guān)重要的結(jié)構(gòu)和營(yíng)養(yǎng)支持，視桿細(xì)胞功能障礙或死亡能夠?qū)е乱曞F細(xì)胞退化和失明。
在一系列研究中，NEI神經(jīng)退化與修復(fù)實(shí)驗(yàn)室主任AnandSwaroop博士和他的團(tuán)隊(duì)想要知道拯救視桿細(xì)胞是否能夠阻止視錐細(xì)胞丟失，從而保留晝視覺(jué)（daylightvision）和色視覺(jué)（colorvision）。
在發(fā)育期間，Nrl決定著視桿細(xì)胞前體細(xì)胞是變成視桿細(xì)胞或還是變成視錐細(xì)胞。在之前的研究中，Swaroop和同事們證實(shí)經(jīng)基因改造缺乏Nrl基因的小鼠產(chǎn)生僅含有視錐細(xì)胞的視網(wǎng)膜。其他的科學(xué)家們證實(shí)如果在成年小鼠的視桿細(xì)胞中敲除Nrl基因，那么這些視桿細(xì)胞雖然存在基因突變，但是會(huì)獲得類似于視錐細(xì)胞的特征。
Swaroop說(shuō)，“對(duì)我們而言，這一證據(jù)提示著通過(guò)敲除Nrl基因誘導(dǎo)視桿細(xì)胞變得更加類似于視錐細(xì)胞是一種壓制導(dǎo)致視桿細(xì)胞退化的基因突變的潛在策略。因此，附近的視錐細(xì)胞將保持功能性和活力。”
為了測(cè)試這種策略，這些研究人員采用了一種新的被稱作CRISPR的基因組編輯技術(shù)。CRISPR類似于一對(duì)分子剪刀，能夠經(jīng)編程后精準(zhǔn)地切割特定的DNA序列。
論文第一作者、NEI博士后研究員WenhanYu博士開(kāi)發(fā)出一種將CRISPR用于視網(wǎng)膜感光細(xì)胞中的方法。他的策略利用腺相關(guān)病毒（AAV）作為載體，將CRISPR導(dǎo)入視網(wǎng)膜感光細(xì)胞中。Yu測(cè)試了這種基因組編輯工具：移除野生小鼠和三種不同的視網(wǎng)膜退化模式小鼠體內(nèi)的Nrl基因。通過(guò)測(cè)量基因表達(dá)和研究這些視網(wǎng)膜感光細(xì)胞，這些研究人員證實(shí)正如預(yù)測(cè)中的一樣，視桿細(xì)胞變得更加類似于視錐細(xì)胞。盡管這些類似于視錐細(xì)胞的視桿細(xì)胞不能夠檢測(cè)光線，但是它們存活下來(lái)，改善它們附近的視錐細(xì)胞存活。
在這三種模式小鼠體內(nèi)，這種療法會(huì)阻止或延緩視桿細(xì)胞退化，不過(guò)它實(shí)現(xiàn)的益處不如當(dāng)在年老的小鼠體內(nèi)開(kāi)展這種療法時(shí)所實(shí)現(xiàn)的那么大。重要的是，不論小鼠發(fā)生何種特定的基因缺陷，這種療法在這三種模式小鼠體內(nèi)的益處是顯而易見(jiàn)的。
論文通信作者、NEI眼科基因療法中心主任ZhijianWu博士解釋道，“不同于常見(jiàn)的基因療法：導(dǎo)入正常的基因替換存在缺陷的基因，這種方法可能能夠治療由多種突變基因?qū)е碌囊暰W(wǎng)膜退化。”
在能夠在臨床試驗(yàn)中測(cè)試這種療法之前，還需要開(kāi)展更多的研究。迄今為止，還未確定CRISPR的安全性，而且還需了解關(guān)于它可能存在的副作用的信息。然而，這些發(fā)現(xiàn)為開(kāi)發(fā)基于CRISPR治療視網(wǎng)膜退行性疾病的療法提供概念驗(yàn)證。
用于各型精神分裂癥，更適用于病情緩解者的維持治療。
健客價(jià)： ￥15本品適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能而不能或不愿吃足夠數(shù)量的常規(guī)食物以滿足機(jī)體營(yíng)養(yǎng)需求的腸內(nèi)營(yíng)養(yǎng)治療的病人，主要用于： 1． 代謝性胃腸道功能障礙 -胰腺炎 -腸道炎性疾病 -放射性腸炎和化療 -腸瘺 -短腸綜合征 -艾滋病病毒/艾滋病 2． 危重疾病 -大面積燒傷 -創(chuàng)傷 -膿毒血癥 -大手術(shù)后的恢復(fù)期 3． 營(yíng)養(yǎng)不良病人的手術(shù)前喂養(yǎng) 4． 腸道準(zhǔn)備 本品能用于糖
健客價(jià)： ￥95解毒，消腫，止痛。用于中、晚期腫瘤，慢性乙型肝炎等癥。
健客價(jià)： ￥175治療肝炎藥。用于慢性乙型肝炎。
健客價(jià)： ￥6.8口服用于治療消化道念珠菌病。
健客價(jià)： ￥79本品適用于敏感細(xì)菌所引起的下列感染：1. 支氣管炎、肺炎等下呼吸道感染；皮膚和軟組織感染；急性中耳炎；鼻竇炎、咽炎、扁桃體炎等上呼吸道感染（青霉素是治療化膿性鏈球菌咽炎的常用藥，也是預(yù)防風(fēng)濕熱的常用藥物。阿奇霉素可有效清除口咽部鏈球菌，但目前尚無(wú)阿奇霉素治療和預(yù)防風(fēng)濕熱療效的資料）。2. 阿奇霉素可用于男女性傳播疾病中由沙眼衣原體所致的單純性生殖器感染。阿奇霉素亦可用于由非多重耐藥淋球菌所致的單純
健客價(jià)： ￥8.21．本品應(yīng)用于以下疾?。?1)立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類聯(lián)合應(yīng)用。2．由于目前常見(jiàn)致病菌對(duì)四環(huán)素類耐藥現(xiàn)象嚴(yán)重，僅在病原菌對(duì)本品
健客價(jià)： ￥61．本品作為首選或選用藥物應(yīng)用于下列疾病：(1)立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類聯(lián)合應(yīng)用。2．由于目前常見(jiàn)致病菌對(duì)四環(huán)素類耐藥現(xiàn)象嚴(yán)重
健客價(jià)： ￥61．本品作為選用藥物可用于下列疾?。?1)立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類聯(lián)合應(yīng)用。 2．由于目前常見(jiàn)致病菌對(duì)本品耐藥現(xiàn)象嚴(yán)重，
健客價(jià)： ￥81．本品作為選用藥物可用于下列疾?。?1)立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類聯(lián)合應(yīng)用。2．由于目前常見(jiàn)致病菌對(duì)本品耐藥現(xiàn)象嚴(yán)重，僅在病原
健客價(jià)： ￥6.49本品適用于克拉霉素敏感菌所引起的下列感染： 1.鼻咽感染：扁桃體炎、咽炎、副鼻竇炎； 2.下呼吸道感染：急性支氣管炎、慢性支氣管炎急性發(fā)作和肺炎； 3.皮膚軟組織感染：膿皰病、丹毒、毛囊炎、癤和傷口感染； 4.急性中耳炎、肺炎支原體肺炎、沙眼衣原體引起的尿道炎及宮頸炎等； 5.也可用于軍團(tuán)菌感染，或與其他藥物聯(lián)合用于鳥(niǎo)分枝桿菌感染、幽門(mén)螺桿菌感染的治療。
健客價(jià)： ￥5目前主要用來(lái)治療萎縮性胃炎、淺表性胃炎、食管上皮細(xì)胞增生，以及預(yù)防由于細(xì)胞增生引起的癌變。也可用于各型肝炎的輔助治療，核黃素缺乏等。
健客價(jià)： ￥5.5本品可用于由敏感菌引起的輕、中度感染，包括1、呼吸系統(tǒng)感染：如急性咽炎、急性扁桃體炎、中耳炎、副鼻竇炎、支氣管炎、支氣管擴(kuò)張合并感染、肺炎等；2、腸道感染：如細(xì)菌性痢疾、傷寒、感染性腸炎、沙門(mén)氏菌腸炎等； 3、膽道感染：如膽囊炎、膽管炎等；4、泌尿生殖系統(tǒng)感染：如膀胱炎、腎盂腎炎、前列腺炎、淋菌性尿道炎、非淋菌性尿道炎、子宮附件炎、子宮內(nèi)感染、子宮頸炎、前庭大腺炎等及由溶脲脲原體、沙眼衣原體所致的
健客價(jià)： ￥42口服用于治療消化道念珠菌病。
健客價(jià)： ￥33.59神經(jīng)官能癥、經(jīng)前期緊張綜合征、更年期綜合征的輔助治療。
健客價(jià)： ￥32.5益腎固精，縮尿，止?jié)?。用于遺精滑精，遺尿尿頻，小便白濁。
健客價(jià)： ￥442治療中-重度與絕經(jīng)相關(guān)的血管舒縮癥狀。
健客價(jià)： ￥58用于慢性乙型肝炎的治療。
健客價(jià)： ￥32用于慢性乙型病毒性肝炎的治療。
健客價(jià)： ￥28解毒，消腫，止痛。用于中、晚期腫瘤，慢性乙型肝炎等癥。
健客價(jià)： ￥178用于口腔、胃腸道、陰道以及皮膚粘膜的念珠菌感染，常與廣譜抗生素合用，以防止真菌引起二重感染。
健客價(jià)： ￥37本品適用于敏感細(xì)菌所引起的下列感染： 支氣管炎、肺炎等下呼吸道感染；皮膚和軟組織感染；急性中耳炎；鼻竇炎、咽炎、扁桃 體炎等上呼吸道感染（青霉素是治療化膿性鏈球菌咽炎的常用藥，也是預(yù)防風(fēng)濕熱的常用藥物。 阿奇霉素可有效清除口咽部鏈球菌，但目前尚無(wú)阿奇霉素治療和預(yù)防風(fēng)濕熱療效的資料）。 阿奇霉素可用于男女性傳播疾病中由沙眼衣原體所致的單純性生殖器感染。阿奇霉素亦可用于由非多重耐藥淋球菌所致的單
健客價(jià)： ￥5.5傷寒和其他沙門(mén)菌屬感染：為敏感菌株所致傷寒、副傷寒的選用藥物，由沙門(mén)菌屬感染的胃腸炎一般不宜應(yīng)用本品，如病情嚴(yán)重，有合并敗血癥可能時(shí)仍可選用等。請(qǐng)?jiān)斠?jiàn)小盒。
健客價(jià)： ￥26主要用于金黃色葡萄球菌、溶血性鏈球菌、肺炎球菌等所致的呼吸道感染及皮膚、軟組織感染；也可用于支原體肺炎。
健客價(jià)： ￥18
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