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基于基因組的“膽固醇藥物”可以有效降低心臟病的風(fēng)險

2017-03-19 來源:醫(yī)師報  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:美國食品和藥物管理局(FDA)在2015年批準了evolocumab用于一些高膽固醇的患者,基于數(shù)據(jù)顯示該藥物可以降低血液中“壞”低密度脂蛋白(LDL)膽固醇的循環(huán)水平60%。

  多年來,醫(yī)學(xué)研究人員希望,一種新興的膽固醇藥物靶向一種稱為PCSK9的蛋白質(zhì)可以是下一代的大爆炸治療?,F(xiàn)在,一項大型臨床試驗已經(jīng)證明這種方法可以降低心臟病的風(fēng)險。但仍不清楚這些藥物--它們試圖模仿有益的基因突變。

  研究結(jié)果發(fā)表在“新英格蘭醫(yī)學(xué)”雜志上,并于3月17日在美國華盛頓特區(qū)的美國心臟病學(xué)會議上發(fā)表,顯示一種名為evolocumab(Repatha)的藥物將心血管死亡,心臟病發(fā)作和中風(fēng)的風(fēng)險降低約20%。這種風(fēng)險的降低與患者單獨服用他汀類藥物所看到的大致相同。在另一項措施中,還包括住院治療導(dǎo)致心臟血流減少的情況,evolocumab將風(fēng)險降低15%。

  美國食品和藥物管理局(FDA)在2015年批準了evolocumab用于一些高膽固醇的患者,基于數(shù)據(jù)顯示該藥物可以降低血液中“壞”低密度脂蛋白(LDL)膽固醇的循環(huán)水平60%。但研究人員沒有證據(jù)表明,該藥物也可以防止心臟病發(fā)作或中風(fēng)。

  康涅狄格州紐黑文耶魯大學(xué)心臟病學(xué)家HarlanKrumholz說:“這是一個非常重要的研究”。

  新的結(jié)果來自超過27,500名參與者的試驗證實了抑制PCSK9可以控制膽固醇和心臟病風(fēng)險的概念?,F(xiàn)在的問題是,醫(yī)生和醫(yī)療保健支付者是否會認為這種好處足以保證大約14,000美元的年度價格標(biāo)簽。

  坎坷之路

  PCSK9蛋白通過調(diào)節(jié)細胞表面上的LDL受體蛋白的數(shù)量來幫助控制血液中壞膽固醇的量,其使LDL流出循環(huán)。在PCSK9基因中具有天然存在的突變的人具有異常低水平的壞膽固醇,并且發(fā)展為心臟病的風(fēng)險降低了88%。

  然而,將這些信息轉(zhuǎn)化為成功的治療是一個挑戰(zhàn)。一些靶向PCSK9的藥物正在開發(fā)或已批準,但是evolocumab是第一個報告這種大型試驗的結(jié)果的藥物。

  總部位于紐約市的輝瑞公司在患者試驗中遇到問題后,于去年放棄了一種叫做bococizumab的PCSK9阻斷藥物。Bococizumab,如evolocumab,是結(jié)合PCSK9蛋白的抗體。但是接受博卡霉單抗的受試者傾向于形成針對該藥物的免疫應(yīng)答,其干擾治療過程。

  并且FDA批準了由Amgen在ThousandOaks,California制造的evolocumab,僅用于某些患者,例如具有引起極高水平LDL的遺傳病癥的那些患者。

  價格問題?

  現(xiàn)在,關(guān)于evolocumab的數(shù)據(jù)已經(jīng)進入,一些保健支付者,如保險公司和政府計劃可能更愿意承擔(dān)治療的陡峭成本。但任何新的膽固醇藥物面臨來自廉價他汀類藥物的激烈競爭,已被用于控制LDL水平幾十年。

  一些分析師說:“證明統(tǒng)計上顯著的心臟健康益處不足以確保PCSK9藥物作為下一個大事情的地位”。紐約市投資銀行LeerinkPartners的分析師在3月15日發(fā)布的一份報告中寫道:“更重要的障礙是支付者限制獲得這些藥物的障礙”。

  為了超過這個閾值,Leerink的分析師估計,evolocumab需要將心血管風(fēng)險降低25%或更多。

  Krumholz說:“總的來說,根據(jù)多少evolocumab減少體內(nèi)低密度脂蛋白膽固醇的量,降低的風(fēng)險小于預(yù)期的風(fēng)險”。他補充說:“但是,有益的證據(jù)足夠強大,他將與患者討論將該藥物作為一種不錯的選擇”。

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