推進(jìn)突破性基因療法，腦癌治療新銳再邁關(guān)鍵一步

2017-03-13 來源：藥明康德標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：高級(jí)別膠質(zhì)瘤是最為常見和侵襲性的原發(fā)性腦癌之一，預(yù)計(jì)在2017年在全世界將有近16萬新確診患者。高級(jí)別膠質(zhì)瘤的兩種最常見的形式是膠質(zhì)母細(xì)胞瘤和間變性星形細(xì)胞瘤。

　　近日，位于加州圣地亞哥的生物技術(shù)公司Tocagen宣布正在申請(qǐng)IPO，預(yù)期籌集高達(dá)8600萬美元的資金，推進(jìn)其腦癌基因治療組合2/3臨床試驗(yàn)的第一部分。該公司希望在明年上半年提供來自2期階段的數(shù)據(jù)，而且今年上個(gè)月已經(jīng)完成了相關(guān)病人招募。上述臨床試驗(yàn)正在評(píng)估基因療法Toca511和前藥TocaFC組合方案的療效，針對(duì)發(fā)生第一或第二次復(fù)發(fā)的膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（glioblastoma）患者或者正接受切除手術(shù)的間變性星形細(xì)胞瘤（anaplasticastrocytoma）患者。

　　值得一提的是，2017年2月，美國(guó)FDA已授予其在研療法Toca511&TocaFC突破性療法認(rèn)定資格，用于治療復(fù)發(fā)性高級(jí)別膠質(zhì)瘤（highgradeglioma）。

　　高級(jí)別膠質(zhì)瘤是最為常見和侵襲性的原發(fā)性腦癌之一，預(yù)計(jì)在2017年在全世界將有近16萬新確診患者。高級(jí)別膠質(zhì)瘤的兩種最常見的形式是膠質(zhì)母細(xì)胞瘤和間變性星形細(xì)胞瘤。新確診患者的標(biāo)準(zhǔn)治療包括手術(shù)切除，然后進(jìn)行放療和化療。然而，大多數(shù)患者即便在接受最大限度治療后仍會(huì)復(fù)發(fā)，復(fù)發(fā)后的中位生存期通常為7至9個(gè)月。

　　Tocagen的這一在研療法是Toca511（vocimageneamiretrorepvec）和TocaFC的組合。Toca511是一種用于注射的逆轉(zhuǎn)錄病毒復(fù)制載體（RRV），其編碼可將前藥激活的胞嘧啶脫氨酶（CD），后者源自酵母，不見于人體內(nèi)。在被選擇性遞送至癌細(xì)胞后，感染的癌細(xì)胞攜帶有CD基因并可產(chǎn)生CD酶。TocaFC則可口服，為5-氟胞嘧啶（5-FC）的緩釋制劑，是抗癌藥物5-氟尿嘧啶（5-FU）的無活性前藥。在使用時(shí)，口服給予的TocaFC被吸收進(jìn)入血液循環(huán)，并很容易穿過血腦屏障而擴(kuò)散到腦部的癌細(xì)胞中。5-FC在由Toca511感染的癌細(xì)胞內(nèi)被CD酶轉(zhuǎn)化為5-FU。

　　以這種方式產(chǎn)生的5-FU具有雙重作用機(jī)制：直接殺死RRV感染的癌細(xì)胞和相鄰的未感染癌細(xì)胞，并且還殺死免疫抑制性細(xì)胞，例如髓源性抑制細(xì)胞（MDSC），后者是腫瘤中主要的免疫抑制因素，將其去除可促進(jìn)抗腫瘤免疫應(yīng)答。此外，免疫系統(tǒng)還會(huì)被腫瘤相關(guān)抗原和從死亡癌細(xì)胞釋放的病毒蛋白進(jìn)一步活化。這種方法選擇性地殺死體內(nèi)的癌細(xì)胞，同時(shí)保持健康的細(xì)胞不受傷害。

　　在1期階段接受較高劑量Toca511并符合2/3期納入標(biāo)準(zhǔn)的24名患者中，研究人員觀察到了3例完全反應(yīng)和2例部分反應(yīng)。在最后一次數(shù)據(jù)更新時(shí)，應(yīng)答者在進(jìn)入研究后24至43個(gè)月內(nèi)仍然存活。24例患者獲得了中位生存期為14.3個(gè)月的良好結(jié)果。

　　我們衷心祝愿Tocagen公司正在進(jìn)行的復(fù)發(fā)性高級(jí)別膠質(zhì)瘤臨床研究和相關(guān)上市申請(qǐng)順利，早日造福飽受該致命疾患苦楚的全世界患者。

看本篇文章的人在健客購(gòu)買了以下產(chǎn)品更多>

卡泊三醇軟膏(金迪銀)：用于尋常型銀屑病的局部治療。鹵米松乳膏(孚松)：對(duì)皮質(zhì)類固醇治療有效的非感染性炎癥性皮膚病。如脂溢性皮炎、接觸性皮炎、異位性皮炎、局限性神經(jīng)性皮炎、錢幣狀皮炎和尋常型銀屑病。

健客價(jià)：￥348

卡泊三醇軟膏(金迪銀)：用于尋常型銀屑病的局部治療。復(fù)方青黛膠囊(天寧寺)：清熱解毒，消斑化瘀，祛風(fēng)止癢。用于血熱挾淤，熱毒熾盛證；進(jìn)行期銀屑病，玫瑰糠疹、藥疹見上述證候者。

健客價(jià)：￥958

用于紫杉醇和包括有蒽環(huán)類抗生素化療方案治療無效的晚期原發(fā)性或轉(zhuǎn)移性乳腺癌的進(jìn)一步治療。

健客價(jià)：￥270

本品適用于非免疫受損的因潛在危險(xiǎn)而不宜使用傳統(tǒng)療法或?qū)鹘y(tǒng)療法反應(yīng)不充分，或無法耐受傳統(tǒng)療法的中到重度特應(yīng)性皮炎患者的治療,可作為短期或間歇性長(zhǎng)期治療。 0.1%濃度的本品只能用于成人,不能用于2歲及以上的兒童。

健客價(jià)：￥105

本品適用于因潛在危險(xiǎn)而不宜使用傳統(tǒng)療法、或?qū)鹘y(tǒng)療法反應(yīng)不充分、或無法耐受傳統(tǒng)療法的中到重度特應(yīng)性皮炎患者，作為短期或間歇性長(zhǎng)期治療。 0.03%和0.1%濃度的本品均可用于成人，但只有0.03%濃度的本品可用于2歲及以上的兒童。

健客價(jià)：￥146

本品適用于非免疫受損的因潛在危險(xiǎn)而不宜使用傳統(tǒng)療法、或?qū)鹘y(tǒng)療法反應(yīng)不充分、或無法耐受傳統(tǒng)療法的中到重度特應(yīng)性皮炎患者，作為短期或間歇性長(zhǎng)期治療。本品可用于成人和2歲及以上的兒童。

健客價(jià)：￥128

曲美他嗪適用于在成年人中作為附加療法對(duì)一線抗心絞痛療法控制不佳或無法耐受的穩(wěn)定型心絞痛患者進(jìn)行對(duì)癥治療。

健客價(jià)：￥39.9

胃食管反流性疾病(GERD) －糜爛性反流性食管炎的治療－已經(jīng)治愈的食管炎患者防止復(fù)發(fā)的長(zhǎng)期維持治療－胃食管反流性疾病(GERD)的癥狀控制與適當(dāng)?shù)目咕煼?lián)合用藥根除幽門螺桿菌，并且－愈合與幽門螺桿菌感染相關(guān)的十二指腸潰瘍－防止與幽門螺桿菌相關(guān)的消化性潰瘍復(fù)發(fā) 需要持續(xù)NSAID治療的患者 -與使用(非甾體抗炎藥)NSAID治療相關(guān)的胃潰瘍治療

健客價(jià)：￥80

癲癇：對(duì)12歲以上兒童及成人的單藥治療：簡(jiǎn)單部分性發(fā)作復(fù)雜部分性發(fā)作繼發(fā)性全身強(qiáng)直-陣攣性發(fā)作原發(fā)性全身強(qiáng)直-陣攣性發(fā)作目前暫不推薦對(duì)12歲以下兒童采用單藥治療，因?yàn)樯形吹玫綄?duì)這類特殊目標(biāo)人群所進(jìn)行的對(duì)照試驗(yàn)的相應(yīng)數(shù)據(jù)。 2歲以上兒童及成人的添加療法：簡(jiǎn)單部分性發(fā)作復(fù)雜部分性發(fā)作繼發(fā)性全身強(qiáng)直-陣攣性發(fā)作原發(fā)性全身強(qiáng)直-陣攣性發(fā)作本品也可用于治療合并有

健客價(jià)：￥49

拉莫三嗪片，適應(yīng)癥為癲癇：對(duì)12歲以上兒童及成人的單藥治療： 1. 簡(jiǎn)單部分性發(fā)作 2. 復(fù)雜部分性發(fā)作 3. 續(xù)發(fā)性全身強(qiáng)直- 陣攣性發(fā)作 4. 原發(fā)性全身強(qiáng)直- 陣攣性發(fā)作目前暫不推薦對(duì)十二歲以下兒童采用單藥治療，因?yàn)樯形吹玫綄?duì)這類特殊目標(biāo)人群所進(jìn)行的對(duì)照試驗(yàn)的相應(yīng)數(shù)據(jù)。兩歲以上兒童及成人的添加療法 ( add-on therapy ) ： 1. 簡(jiǎn)單部分性發(fā)作 2. 復(fù)雜部

健客價(jià)：￥100

本品適用于經(jīng)飲食控制和其它非藥物治療（如：運(yùn)動(dòng)治療、減輕體重）仍不能適當(dāng)控制血脂異常的原發(fā)性高膽固醇血癥（IIa型，包括雜合子家族性高膽固醇血癥）或混合型血脂異常癥（IIb型）。本品也適用于純合子家族性高膽固醇血癥的患者，作為飲食控制和其它降脂措施（如LDL去除療法）的輔助治療，或在這些方法不適用時(shí)使用。

健客價(jià)：￥45

原發(fā)性高膽固醇血癥本品作為飲食控制以外的輔助治療,可單獨(dú)或與HMG-CoA還原酶抑制（他汀類）聯(lián)合應(yīng)用于治療原發(fā)性（雜合子家族性或非家族性）高膽固醇血癥，可降低總膽固醇（TC）、低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)、載脂蛋白B(Apo B)。純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）本品與他汀類聯(lián)合應(yīng)用，可作為其他降脂治療的輔助療法（如LDL-C血漿分離置換法），或在其他降脂治療無效時(shí)用于降

健客價(jià)：￥118

1.用于單純飲食控制和/或運(yùn)動(dòng)療法血糖水平未得到滿意控制2型糖尿病病人。2.可作為單用磺酰脲類或鹽酸二甲雙胍治療，血糖水平未得到滿意控制的2型糖尿病病人二線用藥。

健客價(jià)：￥14.5

本品適用于經(jīng)飲食控制和其它非藥物治療仍不能適當(dāng)控制血脂異常的原發(fā)性高膽固醇血癥（IIa型，包括雜合子家族性高膽固醇血癥）或混合型血脂異常癥（IIb型）。本品也適用于純合子家族性高膽固醇血癥的患者，作為飲食控制和其它降脂措施（如LDL去除療法）的輔助治療，或在這些方法不適用時(shí)使用。

健客價(jià)：￥55.5

適用于控制飲食、運(yùn)動(dòng)療法及減輕體重均不能充分控制血糖的2型糖尿病。格列美脲片不適用于1型糖尿病（例如，有酮癥酸中毒病史的糖尿病患者的治療）、糖尿病酮癥酸中毒或糖尿病前驅(qū)昏迷或昏迷的治療。

健客價(jià)：￥16

健客價(jià)：￥197

本品適用于經(jīng)飲食控制和其它非藥物治療（如：運(yùn)動(dòng)治療、減輕體重）仍不能適當(dāng)控制血脂異常的原發(fā)性高膽固醇血癥（Ⅱa型，包括雜合子家族性高膽固醇血癥）或混合型血脂異常癥（Ⅱb型）。本品也適用于純合子家族性高膽固醇血癥的患者，作為飲食控制和其它降脂措施（如LDL去除療法）的輔助治療，或在這些方法不適用時(shí)使用。

健客價(jià)：￥54

本品適用于經(jīng)飲食控制和其它非藥物治療（如：運(yùn)動(dòng)治療、減輕體重）仍不能適當(dāng)控制血脂異常的原發(fā)性高膽固醇血癥（Ⅱa 型，包括雜合子家族性高膽固醇血癥）或混合型血脂異常癥（Ⅱb 型）。本品也適用于純合子家族性高膽固醇血癥的患者，作為飲食控制和其它降脂措施（如 LDL 去除療法）的輔助治療，或在這些方法不適用時(shí)使用。

健客價(jià)：￥33