昨日，美國生物技術(shù)公司AxovantSciences公布了其在研新藥nelotanserin針對路易體癡呆的2期臨床試驗的中期數(shù)據(jù)，在已經(jīng)完成試驗的11位患者中，該藥取得了積極的效果，改善了患者的病情。

　　路易體癡呆(DementiawithLewybodies)是僅次于阿茲海默病的第二常見的癡呆癥。其癥狀與阿茲海默病有一定的區(qū)別，除了記憶力減退外，路易體癡呆患者經(jīng)常出現(xiàn)失眠和幻覺等癥狀，幻覺比較集中在視覺和聽覺方面。此外，路易體癡呆患者還伴有運動功能障礙，常見的有肢體僵硬、行走困難等等。

　　從病理上來說，路易體癡呆與帕金森病有相通之處，兩種疾病患者的神經(jīng)細(xì)胞內(nèi)都有非正常折疊的α-synuclein蛋白形成的路易體結(jié)構(gòu)，不斷累積的路易體最終會造成神經(jīng)細(xì)胞死亡。路易體癡呆與帕金森病的最大不同在于出現(xiàn)路易體的神經(jīng)細(xì)胞的位置。在帕金森病中，主要是位于大腦深處的基底核等部位受到影響，因而患者以運動功能障礙為主。在路易體癡呆中，大腦皮層受到的影響較大，因而表現(xiàn)出癡呆癥狀。由于兩者在病理上的相似之處，有一部分患者同時患有兩種疾病。不過，目前對于路易體癡呆并沒有針對性的藥物。

　　Axovant的在研新藥nelotanserin是一種口服的、高度特異的5-羥色胺受體2A的反向激動劑。大腦中的5-羥色胺受體2A與運動和包括視覺幻覺在內(nèi)的精神癥狀有關(guān)，因此，抑制這個受體可以同時緩解路易體癡呆的兩個不同方面的癥狀。

　　此次進(jìn)行的2期臨床試驗是一項隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的交叉研究，共有兩段為期4周的治療時間，其間有4周休息時間，其中一半患者先接受4周安慰劑，最后4周接受nelotanserin治療，另一半患者則相反，先接受4周藥物，最后4周則為安慰劑。在兩段4周治療時間結(jié)束后使用統(tǒng)一帕金森病評定標(biāo)準(zhǔn)的第二和第三部分分別對藥物組和對照組患者進(jìn)行評分，并將兩段治療的數(shù)據(jù)結(jié)合在一起評估藥物的作用。

　　這項試驗的主要終點統(tǒng)一帕金森病評定標(biāo)準(zhǔn)的第二和第三部分主要評估患者的錐體外系癥狀，包括日常生活質(zhì)量和運動功能。結(jié)果顯示，nelotanserin組的評分比起對照組有了明顯改善，達(dá)到了統(tǒng)計學(xué)的顯著意義，有效地改善了患者的病情。試驗還評估了患者的精神病癥狀和幻覺癥狀，不過，在目前的中期數(shù)據(jù)中，藥物組和對照組并沒有顯著的差異。

　　Axovant的首席研發(fā)官LawrenceFriedhoff博士表示：“我們對于這次小規(guī)模的開拓性試驗結(jié)果感到滿意，它說明了nelotanserin治療路易體癡呆的潛力。我們在等待這次試驗最終數(shù)據(jù)的同時，也將與FDA展開關(guān)于如何進(jìn)行關(guān)鍵性的3期試驗的對話。”

　　基于這次公布的中期數(shù)據(jù)，Axovant計劃擴(kuò)大2期試驗的規(guī)模，以期能確認(rèn)中期數(shù)據(jù)展現(xiàn)的積極結(jié)果。預(yù)計2期試驗將在2017年中全部完成，公司計劃在下半年開始3期臨床。我們希望后續(xù)試驗?zāi)軌蝽樌M(jìn)行，早日為路易體癡呆患者帶來新藥。