今天，羅氏集團旗下Genentech公司宣布，3期臨床試驗HAVEN1達到了主要終點，該研究評估了其在研單抗新藥emicizumab治療12歲或以上血友病A患者的功效和安全性。臨床結(jié)果顯示，與沒有接受預防性治療的患者相比，使用emicizumab預防治療后，患者出血次數(shù)有統(tǒng)計學意義上的顯著降低。

　　血友病A是一種遺傳性的嚴重疾病，患者的血液不會正常凝結(jié)，導致不受控制且經(jīng)常自發(fā)的出血事件。血友病A在全世界范圍影響約32萬人，其中約50-60％病人群體患有該疾病的嚴重形式。血友病A患者缺乏一種凝血蛋白——因子VIII。當健康人出血時，因子VIII有效將凝血因子IXa和X結(jié)合在一起，這一過程是形成血塊以幫助止血的關(guān)鍵步驟。因子VIII替代療法所產(chǎn)生的嚴重并發(fā)癥是身體會產(chǎn)生出針對因子VIII的抑制劑，這類抑制劑是由身體免疫系統(tǒng)產(chǎn)生的抗體，它可結(jié)合并阻斷置換型因子VIII的功效，于是身體很困難獲得足以控制出血的因子VIII水平。

　　Emicizumab是一種在研雙特異性單克隆抗體，被設(shè)計用于聯(lián)合凝血因子IXa和X，激活天然凝血級聯(lián)所需蛋白質(zhì)接觸和恢復凝血過程。病人可以接受每周一次皮下注射即用溶液來施用emicizumab單抗。目前，研究人員正在針對emicizumab進行關(guān)鍵性的3期研究，在12歲及以上的、有或沒有VIII因子抑制劑的患者群體中進行評估，也在12歲以下有VIII因子抑制劑的兒童中評估。將來的臨床試驗將探索不太頻繁的給藥方案，幫助克服當前的臨床挑戰(zhàn)。

　　HAVEN1是一項隨機、多中心、開放標簽的3期研究，在體內(nèi)含有因子VIII抑制劑的血友病A患者中評估了emicizumab單抗預防的療效、安全性和藥代動力學。該研究包括109名患有血友病A（12歲或以上）且有因子VIII抑制劑的患者，他們先前接受了間歇性或預防性旁路劑治療。先前用間歇性旁路試劑治療的患者以2：1的方式隨機接受emicizumab預防（ArmA）或無預防（ArmB）。以前用旁路試劑預防性治療的患者接受了emicizumab預防（ArmC）。研究的主要終點是比較emicizumab預防（ArmA）相對于無預防（ArmB）隨時間推移的出血次數(shù)。次要終點包括所有出血速率、關(guān)節(jié)出血速率、自發(fā)出血速率、目標關(guān)節(jié)出血速率、健康相關(guān)生活質(zhì)量（HRQoL）/健康狀況等。

　　HAVEN1是第一個emicizumab臨床開發(fā)項目中報告了結(jié)果的3期研究。相關(guān)數(shù)據(jù)將在即將召開的醫(yī)學會議上被提交，并呈報給世界各地的衛(wèi)生監(jiān)管機構(gòu)審批。

　　Genentech的首席醫(yī)療官兼全球產(chǎn)品開發(fā)主管SandraHorning博士說道：“因為因子VIII替代療法而產(chǎn)生的抑制劑，導致療效不太有效或無效，是目前治療血友病A的最大挑戰(zhàn)之一。患者處于高度危及生命的出血和反復出血狀況，也可能引起長期關(guān)節(jié)損害。我們很高興看到，在第一個關(guān)鍵性臨床試驗中，尤其是在這種難以治療的環(huán)境中，emicizumab預防方案顯著減少了人們的出血次數(shù)。我們期待與衛(wèi)生當局合作，盡快向血友病患者們提供這種治療手段。”