近日，英國(guó)罕見(jiàn)病制藥巨頭Shire產(chǎn)業(yè)管線(xiàn)收獲一則重大利好消息，其兒童短腸綜合征（shortbowelsyndrome，SBS）藥物Restive獲得歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)。

　　短腸綜合征是由于不同原因造成小腸吸收面積減少而引起的一個(gè)臨床癥候群，多由廣泛小腸切除、小腸短路手術(shù)造成保留腸管過(guò)少，從而導(dǎo)致患者營(yíng)養(yǎng)吸收障礙、腹瀉等癥狀，嚴(yán)重時(shí)甚至可以危及生命。成人的短腸綜合征主要是由于腸系膜血管栓塞或血栓形成以及急性腸扭轉(zhuǎn)導(dǎo)致大范圍小腸切除，而兒童的主要病因則是先天性的小腸閉鎖、小腸異位扭轉(zhuǎn)等。患者急性期的主要癥狀為腹瀉、電解質(zhì)丟失等，目前的主要治療方法為手術(shù)增加腸吸收面積或減慢腸運(yùn)輸時(shí)間（延緩食糜排空），以增加小腸的吸收能力。

　　Restive(teduglutide)是一種胰高血糖素樣肽-2（glucagon-likepeptide-2，GLP-2）類(lèi)似物，最早于2012年獲得歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)，用于因手術(shù)切除大段小腸而導(dǎo)致短腸綜合征的成人患者，此次獲批，成功地?cái)U(kuò)大了該藥物的適應(yīng)癥及適用人群。

　　歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)Restive(teduglutide)用于一歲及以上短腸綜合征患兒的治療，此次批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)為期12周的開(kāi)放標(biāo)簽、多中心的臨床試驗(yàn)，在42名受試者中驗(yàn)證該藥物的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)以及有效性。

　　數(shù)據(jù)表明，采用0.05mg/千克/天以及0.025mg/千克/天兩種劑量Restive(teduglutide)治療的患兒，12周后依靠靜脈滴注獲取營(yíng)養(yǎng)的補(bǔ)液體積減少，并且依靠腸道吸收獲取營(yíng)養(yǎng)的補(bǔ)液體積增加，表明該藥物一定程度上能夠改善短腸綜合征的癥狀。安全性方面，試驗(yàn)中無(wú)死亡病例報(bào)道，無(wú)嚴(yán)重藥物相關(guān)不良事件，亦無(wú)患者因不良事件退出治療。該藥物的獲批，為Shire的罕見(jiàn)病產(chǎn)業(yè)管線(xiàn)的擴(kuò)大注入了新的動(dòng)力。