韓國(guó)科學(xué)家將人類胚胎干細(xì)胞分化出來(lái)的視網(wǎng)膜輔助細(xì)胞注射到四位黃斑變性患者的眼中,有三名患者取得了明顯改善,對(duì)第四名患者卻幾乎沒(méi)有作用。
早在2012年和2014年發(fā)表在《柳葉刀》上的兩篇文章,證明了人類胚胎干細(xì)胞分化而成的細(xì)胞可以被安全地注射到視網(wǎng)膜背后的空腔內(nèi)用于治療黃斑變性。一家位于美國(guó)麻省,名為AdvancedCellTechnology(現(xiàn)為OcataTherapeutics)的公司資助了這項(xiàng)研究,這也是歷史上第一次嘗試?yán)萌祟惻咛ジ杉?xì)胞的進(jìn)行臨床治療的實(shí)驗(yàn)研究。
現(xiàn)在韓國(guó)的這家名為CHABiotech的公司在美國(guó)Ocata公司的幫助下(Ocata提供了干細(xì)胞和移植技術(shù))首次在亞洲人身上開展了類似研究。Ocata公司首席技術(shù)官RobertLanza說(shuō)道,“結(jié)合我們?cè)诿绹?guó)的臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果,我非??春眠@項(xiàng)干細(xì)胞移植技術(shù)。”
美國(guó)加州Scripps研究所的干細(xì)胞專家JeanneLoring說(shuō)道,“現(xiàn)在的臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果是鼓舞人心的,但是僅僅基于如此小規(guī)模的臨床實(shí)驗(yàn)是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能令人信服的。”不過(guò)加州大學(xué)的干細(xì)胞專家MagdaleneSeiler說(shuō),“至少現(xiàn)在的實(shí)驗(yàn)證明了安全性,不過(guò)長(zhǎng)期的安全性還有待證明”。
目前參與該項(xiàng)臨床實(shí)驗(yàn)的四位病人有兩位時(shí)老年視網(wǎng)膜黃斑性病變患者,分別是65歲和79歲,還有兩名是少年型黃斑營(yíng)養(yǎng)不良患者,這是一種發(fā)病早的常染色體遺傳疾病,患者年齡分別是40歲和45歲。這兩種黃斑病變都會(huì)因?yàn)橐暰W(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞(retinalpigmentepithelium,RPE)的凋亡而導(dǎo)致視力受損。RPE細(xì)胞給視網(wǎng)膜感光細(xì)胞(retinalphotoreceptorcell)提供營(yíng)養(yǎng)同時(shí)清理它們產(chǎn)生的廢棄物。當(dāng)RPE細(xì)胞不工作了,視網(wǎng)膜感光細(xì)胞也就死了。
科學(xué)家們首先將人類胚胎干細(xì)胞分化成RPE細(xì)胞,然后將RPE細(xì)胞注射到病人的眼睛里,寄希望于移植的RPE細(xì)胞能夠在病人眼中“扎根”生長(zhǎng),替代已經(jīng)失去功能的RPE細(xì)胞,從而避免更多視網(wǎng)膜細(xì)胞的凋亡。在經(jīng)過(guò)治療后三名病人的視力都得到了改善,標(biāo)準(zhǔn)的視力測(cè)試顯示,這三名病人能夠看清兩到四行的字母,但是那位79歲的老年性黃斑病變患者幾乎沒(méi)有改善。
RobertLanza認(rèn)為視力改善的原因可能是新注入的RPE細(xì)胞復(fù)蘇了那些進(jìn)入休眠期卻沒(méi)有死的視網(wǎng)膜感官細(xì)胞。同時(shí)他也很高興看到移植的干細(xì)胞沒(méi)有形成腫瘤或者分化成其他細(xì)胞。這是個(gè)非常嚴(yán)峻的問(wèn)題。因?yàn)槲覀儾幌朐谘劬锟吹?a target="_blank" href="http://www.coldnoir.com/kqpd/" name="InnerLinkKeyWord">牙齒,或者是跳動(dòng)的心臟。為了解決這個(gè)問(wèn)題,細(xì)胞移植之前會(huì)經(jīng)過(guò)細(xì)致的篩選,排除那些沒(méi)有分化的有可能形成意想不到組織的干細(xì)胞。
科學(xué)家也很高興看到病人的免疫系統(tǒng)沒(méi)有排斥移植進(jìn)去的細(xì)胞。就像大腦一樣,眼睛也是免疫豁免的,意味著大多數(shù)免疫細(xì)胞是不會(huì)進(jìn)入眼睛或者大腦的。為了保險(xiǎn)起見,研究人員還是在手術(shù)前后一段時(shí)間內(nèi)讓病人服用了免疫抑制劑??茖W(xué)家還不清楚到底有沒(méi)有這個(gè)必要。
之前發(fā)表在《柳葉刀》上類似的研究是針對(duì)高加索白種人的。然而這篇關(guān)于亞洲人的研究豐富了該項(xiàng)干細(xì)胞移植技術(shù)的應(yīng)用范圍。因?yàn)榘兹撕忘S種人關(guān)于老年黃斑病變的等位基因是不一樣的。
當(dāng)前干細(xì)胞的臨床實(shí)驗(yàn)正如火如荼:CHABiotech公司計(jì)劃在今年內(nèi)開展臨床二期實(shí)驗(yàn)。Ocata計(jì)劃在數(shù)月內(nèi)開展針對(duì)遺傳性黃斑病變和老年黃斑病變的二期臨床實(shí)驗(yàn)。與此同時(shí),日本理化所的干細(xì)胞發(fā)育中心也在去年開展了一項(xiàng)利用誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞(iPS)分化產(chǎn)生的RPE細(xì)胞治療黃斑病變的研究。
Loring說(shuō)道,這項(xiàng)新的研究激勵(lì)了其他利用胚胎干細(xì)胞進(jìn)行臨床實(shí)驗(yàn)的科學(xué)家們,也許有一天,胚胎干細(xì)胞會(huì)在諸如帕金森等其他疾病上也同樣大放異彩。讓我們拭目以待!
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