關(guān)于突破性療法認(rèn)定需要知道的幾件事

2019-10-27 來源：腫瘤防治研究標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：與其他批準(zhǔn)路徑不同，突破性療法認(rèn)定更強(qiáng)調(diào)某種藥物相比現(xiàn)有療法的突破性。公眾的反應(yīng)很可能被放大到這個療法具有“奇跡”或者“治愈”的效應(yīng)，特別是通過突破性療法認(rèn)定上市的藥物中絕大多數(shù)為腫瘤藥。

近年來，全球腫瘤領(lǐng)域創(chuàng)新藥物和創(chuàng)新療法的研發(fā)風(fēng)涌云起，對于嚴(yán)重威脅人類健康的達(dá)摩克里斯劍“癌癥”的抗?fàn)幙芍^不遺余力。在美國，為了加速開發(fā)及審查治療嚴(yán)重的或威脅生命的疾病的新藥，美國食品藥品監(jiān)督局(FDA)于2012年7月創(chuàng)建了一個新藥評審?fù)ǖ?mdash;—“突破性療法認(rèn)定”(BreakthroughTherapyDesignation，BTD)。那么，什么是突破性療法認(rèn)定？對于它，您又了解多少，小編和您一起聊聊關(guān)于“突破性療法認(rèn)定”您需要知道的幾件事。

它是什么？——“突破性療法認(rèn)定”的由來

在醫(yī)學(xué)上，對于創(chuàng)新的態(tài)度一向是趨于保守和謹(jǐn)慎的，對于一種新的治療方式的審批也需要根據(jù)充足的證據(jù)來評估其帶來的風(fēng)險和獲益。有鑒于此，大多數(shù)新藥從開始早期臨床試驗到真正獲批上市往往需要10年左右的時間。隨著科學(xué)的發(fā)展和對疾病機(jī)制的深入了解，近20年來，越來越多的創(chuàng)新藥物以更加豐富的數(shù)量、更加密集的頻率和更加新穎的治療靶點來到美國FDA面前。為了提高新藥的上市速度，美國FDA有4種特別的審批程序：

其中“突破性療法認(rèn)定”和“快速通道”“優(yōu)先審評”屬于資格認(rèn)定，而“加速批準(zhǔn)”為批準(zhǔn)途徑，在用途上有所區(qū)別。

這四種審批程序中，突破性療法認(rèn)定最晚出現(xiàn)，是在非盈利組織“癌癥研究之友”(FriendsofCancerResearch,FOCR)的推動下，基于精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的快速發(fā)展，使得早期的臨床試驗就可以看到創(chuàng)新藥物積極的治療效果的理念，于2012年在美國國會通過的一項審批政策。突破性療法的認(rèn)定目的在于簡化、改進(jìn)臨床試驗設(shè)計，加速臨床試驗進(jìn)程，使患者能夠盡早地用上創(chuàng)新性的治療嚴(yán)重或危及生命的疾病的新藥。

獲得突破性療法認(rèn)定的藥物能夠獲得美國FDA在審批過程中更積極的配合，比如美國FDA的資深管理專家人員會介入臨床開發(fā)過程，會對臨床試驗的設(shè)計進(jìn)行建議，會及時答疑臨床的各個階段中的各種問題，多數(shù)問題能夠在60天內(nèi)回復(fù)。在臨床試驗結(jié)束后快速滾動式跟進(jìn)新藥申請(NDA)，節(jié)省和縮短準(zhǔn)備時間。

在這種加成下，根據(jù)2012—2016年的統(tǒng)計，獲得突破性療法認(rèn)定的藥物的確可以加快臨床開發(fā)進(jìn)程。具體來講，獲得突破性療法認(rèn)定的藥物和沒有獲得突破性療法認(rèn)定的藥物開發(fā)相比，其中位臨床開發(fā)時間分別為5.67年±2.44年和8.0年，審批階段平均加快2.9個月。

以突破性療法認(rèn)定身份被美國FDA首次批準(zhǔn)上市的腫瘤藥物研發(fā)歷程(年)。紅色，從臨床試驗開始到獲得突破性療法認(rèn)定的時間；藍(lán)色，從獲得突破性療法認(rèn)定到獲批上市的時間

它不是什么？——獲得突破性療法認(rèn)定并不是獲得上市的承諾，更非上市審批的標(biāo)志

與其他批準(zhǔn)路徑不同，突破性療法認(rèn)定更強(qiáng)調(diào)某種藥物相比現(xiàn)有療法的突破性。公眾的反應(yīng)很可能被放大到這個療法具有“奇跡”或者“治愈”的效應(yīng)，特別是通過突破性療法認(rèn)定上市的藥物中絕大多數(shù)為腫瘤藥。但實際上并非如此，獲得突破性療法認(rèn)定有兩大要素，一個是適應(yīng)證是嚴(yán)重或致命性疾病，另一個是初步臨床數(shù)據(jù)證明至少在一個臨床終點上在研藥明顯優(yōu)于現(xiàn)有療法。對于許多沒有標(biāo)準(zhǔn)療法或現(xiàn)有療法并不盡如人意的嚴(yán)重疾病，很多時候即使稍有一些改善也是患者所期待向往的。

而美國FDA也鼓勵此類創(chuàng)新藥物的研發(fā)，不吝授予突破性療法認(rèn)定，甚至放寬標(biāo)準(zhǔn)加速批準(zhǔn)藥物上市。

但是需要注意的是，獲得突破性療法認(rèn)定可以加速一個新藥的上市歷程，并不代表一定能夠被美國FDA批準(zhǔn)上市，因為突破性療法認(rèn)定資格在授出后也可能會被FDA撤銷。

對于“未滿足醫(yī)療需求”的有潛力的開發(fā)項目，美國FDA給予全力支持，但是一旦研究數(shù)據(jù)發(fā)生變化，F(xiàn)DA也會對之前的決定給予隨時修正，“能上亦能下”。迄今為止，已有4例藥物被撤銷了突破性療法認(rèn)定的資格，從2013年到現(xiàn)在，更有數(shù)十個被授予突破性療法認(rèn)定的藥物仍然沒有獲得FDA的最終審批。

獲得了突破性療法認(rèn)定的治療方式，不代表已經(jīng)獲得了臨床應(yīng)用的審批，也就是說監(jiān)管機(jī)構(gòu)仍然沒有批準(zhǔn)這種療法應(yīng)用于實際的臨床治療中，仍然需要后續(xù)的臨床試驗對該療法的治療效果進(jìn)行確認(rèn)，如大規(guī)模隨機(jī)對照的3期臨床試驗的結(jié)果。

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本品適用于經(jīng)飲食控制和其它非藥物治療（如運(yùn)動治療，減輕體重）仍不能適當(dāng)控制血脂異常的原發(fā)性高膽固醇血癥（IIa型，包括雜合子家族性高膽固醇血癥）或混合型血脂異常癥（IIb型）。本品也適用于純合子家族性高膽固醇血癥的患者，作為飲食控制和其它降脂措施（如LDL去除療法）的輔助治療，或在這些方法不適用時使用。

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拉莫三嗪片，適應(yīng)癥為癲癇：對12歲以上兒童及成人的單藥治療： 1. 簡單部分性發(fā)作 2. 復(fù)雜部分性發(fā)作 3. 續(xù)發(fā)性全身強(qiáng)直- 陣攣性發(fā)作 4. 原發(fā)性全身強(qiáng)直- 陣攣性發(fā)作目前暫不推薦對十二歲以下兒童采用單藥治療，因為尚未得到對這類特殊目標(biāo)人群所進(jìn)行的對照試驗的相應(yīng)數(shù)據(jù)。兩歲以上兒童及成人的添加療法 ( add-on therapy ) ： 1. 簡單部分性發(fā)作 2. 復(fù)雜部

健客價：￥91

高膽固醇血癥原發(fā)性高膽固醇血癥患者，包括家族性高膽固醇血癥（雜合子型）或混合性高脂血癥（相當(dāng)于Fredrickson分類法的Ⅱa和b型）患者，如果飲食治療和其他非藥物治療療效不滿意，應(yīng)用本品可治療其總膽固醇（TC）升高、低密度脂蛋白膽固醇（LDLC）升高、載脂蛋白B（apo B）升高和甘油三酯（TG）升高。在純合子家族性高膽固醇血癥患者，阿托伐他汀鈣可與其他降脂療法（如低密度脂蛋白血漿透析

健客價：￥24

本品適用于經(jīng)飲食控制和其它非藥物治療（如：運(yùn)動治療、減輕體重）仍不能適當(dāng)控制血脂異常的原發(fā)性高膽固醇血癥（IIa型，包括雜合子家族性高膽固醇血癥）或混合型血脂異常癥（IIb型）。本品也適用于純合子家族性高膽固醇血癥的患者，作為飲食控制和其它降脂措施（如LDL去除療法）的輔助治療，或在這些方法不適用時使用。

健客價：￥16

如本用療品于條治下可件中指明的微生物的敏感菌株引起的感染： 1. 下呼吸系統(tǒng)感染：由β-內(nèi)酰胺酶產(chǎn)生菌嗜血桿菌或摩拉克菌引起。 2. 中耳炎：由β-內(nèi)酰胺酶產(chǎn)生菌嗜血桿菌或摩拉克菌引起。 3. 竇炎：由β-內(nèi)酰胺酶產(chǎn)生菌嗜血桿菌或摩拉克菌引起。 4. 皮膚及皮膚軟組織感染：由β-內(nèi)酰胺酶產(chǎn)生菌葡萄球菌、大腸桿菌或克雷白桿菌引起。 5. 尿路感染：由大腸桿菌、克雷白桿菌或腸桿菌引起。盡管本品對以上

健客價：￥21.5

1.高膽固醇血癥：原發(fā)性高膽固醇血癥患者，包括家族性高膽固醇血癥（雜合子型）或混合性高脂血癥（相當(dāng)于Fredrickson分類法的Ⅱa和Ⅱb型）患者，如果飲食治療和其他非藥物治療療效不滿意，應(yīng)用本品可治療其總膽固醇（TC）升高、低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）升高、載脂蛋白B（Apo B）升高和甘油三酯（TG）升高。在純合子家族性高膽固醇血癥患者，阿托伐他汀可與其他降脂療法（如LDL血

健客價：￥17.5

本品可用于治療如下微生物的敏感菌引起的各種感染： 1.下呼吸道感染：由產(chǎn)生β-內(nèi)酰胺酶的嗜血桿菌或摩拉克菌引起。 2.中耳炎：由產(chǎn)生β-內(nèi)酰胺酶的嗜血桿菌或摩拉克菌引起。 3.鼻竇炎：由產(chǎn)生β-內(nèi)酰胺酶的嗜血桿菌或摩拉克菌引起。 4.皮膚及皮膚軟組織感染：由β-內(nèi)酰胺酶產(chǎn)生菌葡萄球菌、大腸桿菌或克雷白桿菌引起。 5.尿路感染：由大腸桿菌、克雷白桿菌或腸桿菌引起。盡管本品對以上

健客價：￥15.5

1．高膽固醇血癥飲食療法及其它非藥物治療效果欠佳時，可應(yīng)用辛伐他汀降低原發(fā)性高膽固醇血癥患者的總膽固醇和低密度脂蛋白膽固醇。 2．冠心病對冠心病患者，辛伐他汀適用于：減少死亡的危險性；減少冠心病死亡及非致死性心肌梗塞的危險性；減少心肌血管再通手術(shù)(冠狀動脈搭橋術(shù)及經(jīng)皮氣囊冠狀動脈成形術(shù))；延緩動脈粥樣硬化的進(jìn)展，包括新病灶及全堵塞的發(fā)生。

健客價：￥4

當(dāng)單用飲食療法、運(yùn)動治療和減輕體重不足以控制血糖水平的成人非胰島素依賴型糖尿病（2型）。

健客價：￥9.5

高膽固醇血癥：原發(fā)性高膽固醇血癥患者，包括家族性高膽固醇血癥(雜合子型)或混合性高脂血癥(相當(dāng)于Fredrickson分類法的IIa和IIb型)患者，如果飲食治療和其它非藥物治療療效不滿意，應(yīng)用本品可治療其總膽固醇（Total cholesterol,TC）升高、低密度脂蛋白膽固醇（Low-density lipoprotein cholesterol, LDL-C）升高、載脂蛋白B（Apol

健客價：￥21

1.高膽固醇血癥飲食療法及其他非藥物治療效果欠佳時，可應(yīng)用辛伐他汀降低原發(fā)性高膽固醇血癥患者的總膽固醇和低密度脂蛋白膽固醇。辛伐他汀同時可升高高密度脂蛋白膽固醇并因此降低低密度脂蛋白膽固醇/高密度脂蛋白膽固醇及總膽固醇/高密度脂蛋白膽固醇的比率。在合并患高膽固醇血癥和高甘油三酯血癥的病人，且高膽固醇血癥為主要異常時，降低升高的膽固醇水平。 2.冠心病的二級預(yù)防。對冠心病患者，辛伐他汀適用于

健客價：￥3.5

本品適用于非免疫受損的因潛在危險而不宜使用傳統(tǒng)療法或?qū)鹘y(tǒng)療法反應(yīng)不充分，或無法耐受傳統(tǒng)療法的中到重度特應(yīng)性皮炎患者的治療,可作為短期或間歇性長期治療。 0.1%濃度的本品只能用于成人,不能用于2歲及以上的兒童。

健客價：￥75

1.用于單純飲食控制和/或運(yùn)動療法血糖水平未得到滿意控制2型糖尿病病人。2.可作為單用磺酰脲類或鹽酸二甲雙胍治療，血糖水平未得到滿意控制的2型糖尿病病人二線用藥。

健客價：￥8.5

本品適用于因潛在危險而不宜使用傳統(tǒng)療法、或?qū)鹘y(tǒng)療法反應(yīng)不充分、或無法耐受傳統(tǒng)療法的中到重度特應(yīng)性皮炎患者，作為短期或間歇性長期治療。 0.03%和0.1%濃度的本品均可用于成人，但只有0.03%濃度的本品可用于2歲及以上的兒童。

健客價：￥114

適用于飲食控制、運(yùn)動療法及減輕體重均不能充分控制血糖的2型糖尿病。詳見說明書。

健客價：￥61

癲癇：對12歲以上兒童及成人的單藥治療： 1.簡單部分性發(fā)作2.復(fù)雜部分性發(fā)作 3.繼發(fā)性全身強(qiáng)直-陣攣性發(fā)作4.原發(fā)性全身強(qiáng)直-陣攣性發(fā)作目前暫不推薦對十二歲以下兒童采用單藥治療，因為尚未得到對這類特殊目標(biāo)人群所進(jìn)行的對照試驗的相應(yīng)數(shù)據(jù)。兩歲以上兒童及成人的添加療法（add-on therapy） 1.簡單部分性發(fā)作2.復(fù)雜部分性發(fā)作3.繼發(fā)性全身強(qiáng)直一陣攣性發(fā)作4.原發(fā)性全身強(qiáng)直一陣

健客價：￥46

阿莫西林克拉維酸鉀(7:1)片功效：本品可用于治療如下條件中指明的微生物的敏感菌株引起的感染： 1、下呼吸系統(tǒng)感染：由β-內(nèi)酰胺酶產(chǎn)生菌嗜血桿菌或摩拉克菌引起。 2、中耳炎：由β-內(nèi)酰胺酶產(chǎn)生菌嗜血桿菌或摩拉克菌引起。 3、竇炎：由β-內(nèi)酰胺酶產(chǎn)生菌嗜血桿菌或摩拉克菌引起。 4、皮膚及皮膚軟組織感染：由β-內(nèi)酰胺酶產(chǎn)生菌葡萄球菌、大腸桿菌或克雷白桿菌引起。 5、尿路感染：由大腸桿菌、

健客價：￥14

供成人使用用于治療成人飲食控制療法效果不理想的高膽固醇血癥（Ⅱa型），內(nèi)源性高甘油三酯血癥，單純型（Ⅳ型）和混合型（Ⅱb和Ⅲ型）。特別是飲食控制后血中膽固醇仍持續(xù)升高，或是有其他并發(fā)的危險因素時。在服藥過程中應(yīng)繼續(xù)控制飲食。目前，尚無長期臨床對照研究證明非諾貝特在動脈粥樣硬化并發(fā)癥一級和二級預(yù)防方面的有效性。尚未證明非諾貝特能夠降低2型糖尿病患者的冠心病發(fā)病率和死亡。

健客價：￥35.8

改善糖尿病餐后高血糖。(本品適用于患者接受飲食療法、運(yùn)動療法沒有得到明顯效果時，或者患者除飲食療法、運(yùn)動療法外還用口服降血糖藥物或胰島素制劑而沒有得到明顯效果時。)

健客價：￥18

本品適用于經(jīng)飲食控制和其它非藥物治療（如：運(yùn)動治療、減輕體重）仍不能適當(dāng)控制血脂異常的原發(fā)性高膽固醇血癥（Ⅱa 型，包括雜合子家族性高膽固醇血癥）或混合型血脂異常癥（Ⅱb 型）。本品也適用于純合子家族性高膽固醇血癥的患者，作為飲食控制和其它降脂措施（如 LDL 去除療法）的輔助治療，或在這些方法不適用時使用。

健客價：￥23