小兒成人型慢性粒細胞白血病
(一)治療
CML型在慢性期的治療以白消安(馬利蘭)或羥基脲為首選藥物。白消安(馬利蘭)劑量為2~6mg/d。一般用藥2~4周后白細胞開始下降,白細胞降至20×109/L或血小板<100×109/L時應停藥,2周后用原劑量的一半,維持白細胞在15×109/L左右。應根據(jù)血象調整用量。羥基脲用量為20~40mg/(kg·d)。白細胞下降后減量,白細胞降至15×109/L左右時用1/4量維持。近年來,干擾素治療慢粒取得了令人注目的進展。在成人的慢粒中,其完全緩解率可達到60%左右。但目前在兒童慢粒中應用較少。近年新研制的ST1571(為二苯基氨基咪啶的衍生物)能抗蛋白絡氨酸激酶的活性,特定抑制CML的bcr/abl基因,而被世人重視,但其仍不能使bcr/abl轉陰,使CML達到根治。 CML進入加速期,對慢性期常規(guī)治療有效的藥物不再產生療效,治療比較困難。有報告應用羥基脲、干擾素對加速期有效。慢粒急變是最難治療的白血病。不少學者曾應用各種不同的化療方案進行治療,效果均不理想。骨髓移植是目前惟一可使CML患兒獲得治愈的治療方法。Gluckman 1990年統(tǒng)計980例CML,經異基因骨髓移植,其5年無病生存率達到50%。自體骨髓移植起步不久,尚不能作出結論。
(二)預后
大約90%的患者診斷時處于慢性期,慢性期診斷需除外非侵襲性疾病。在甲磺酸鹽(格列衛(wèi)或STI-571)問世以前,患者在慢性期用小劑量化療無病存活期從數(shù)月到數(shù)年不等。如不治療,大多數(shù)患者將在3~8年內病情進展。進入加速期后,通常在3個月內進展到急變期。75%~80%的患者如不治療將會發(fā)展到急變期,急變期是ACML的惡性變,很難通過化療控制,短期會導致死亡。 ACML慢性期為單純費城染色體,發(fā)展到加速期或急變期時有新的異常染色體核型(如雙費城染色體,Y或8號染色體三體等)出現(xiàn)。ACML急變類型多數(shù)為急性髓系白血病,大約1/3為急性淋巴細胞變,免疫分型多為B-ALL,T-ALL極少見,急淋變患者的年齡較急性髓系白血病變的患者小。
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